Mielofibrozė (MF) yra reta vėžio rūšis, kai randinio audinio kaupimasis neleidžia kaulų čiulpams gaminti pakankamai sveikų raudonųjų kraujo kūnelių. Tai gali sukelti tokius simptomus kaip didelis nuovargis ir mėlynės.
MF taip pat gali sukelti mažą trombocitų kiekį kraujyje, o tai gali sukelti kraujavimo sutrikimus. Daugelis žmonių, sergančių MF, taip pat turi padidėjusią blužnį.
Tradiciniu gydymu siekiama pašalinti MF simptomus ir sumažinti blužnies dydį. Papildoma terapija gali palengvinti kai kuriuos jūsų simptomus ir pagerinti jūsų gyvenimo kokybę.
Čia atidžiau pažvelkite į galimus MF gydymo būdus.
Ar yra mielofibrozės vaistas?
Šiuo metu nėra vaistų, kurie gydytų mielofibrozę. Alogeninė hematopoetinių kamieninių ląstelių transplantacija yra vienintelis gydymas, galintis išgydyti MF arba gerokai prailginti žmonių, sergančių MF, išgyvenimą.
Kamieninių ląstelių transplantacijos apima nenormalias kamienines ląsteles kaulų čiulpuose kamieninių ląstelių infuzija iš sveiko donoro.
Procedūra kelia didelę ir potencialiai gyvybei pavojingą riziką. Paprastai jis rekomenduojamas tik jaunesniems žmonėms, neturintiems kitų sveikatos sutrikimų.
Mielofibrozės gydymas vaistais
Gydytojas gali rekomenduoti vieną ar daugiau vaistų, padedančių gydyti MF simptomus ar komplikacijas. Tai apima anemiją, blužnies padidėjimą, naktinį prakaitavimą, niežėjimą ir kaulų skausmus.
Vaistai, skirti gydyti MF, yra šie:
- kortikosteroidai, tokie kaip prednizonas
- eritropoezę stimuliuojančios medžiagos
- androgenų terapija, pavyzdžiui, danazolis
- imunomoduliatoriai, įskaitant talidomidą (Thalomid), lenalidomidą (Revlimid) ir pomalidomidą (Pomalyst)
- chemoterapija, įskaitant hidroksiurėją
- JAK2 inhibitoriai, tokie kaip ruksolitinibas (Jakafi) ir fedratinibas (Inrebic)
Ruksolitinibas yra pirmasis Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtintas vaistas vidutinės ir didelės rizikos MF gydymui. Ruksolitinibas yra tikslinis gydymas ir JAK2 inhibitorius. JAK2 geno mutacijos buvo siejamos su MF išsivystymu.
Fedratinibas („Inrebic“) buvo patvirtintas FDA 2019 m. Suaugusiems žmonėms, turintiems vidutinės 2 ir didelės rizikos pirminę ar antrinę MF. Fedratinibas yra labai selektyvus JAK2 kinazės inhibitorius. Jis skirtas žmonėms, kurie nereaguoja į gydymą ruksolitinibu.
Kraujo perpylimas
Jums gali prireikti kraujo perpylimo, jei esate mažakraujis dėl MF. Reguliariai perpylus kraują, gali padidėti raudonųjų kraujo kūnelių skaičius ir sumažinti simptomai, tokie kaip nuovargis ir lengvai atsirandančios mėlynės.
Kamieninių ląstelių transplantacijos
MF išsivysto, kai pažeidžiama kraujo ląsteles gaminanti kamieninė ląstelė. Jis pradeda gaminti nesubrendusias kraujo ląsteles, kurios kaupiasi ir sukelia randus. Tai neleis jūsų kaulų čiulpams gaminti sveikų kraujo ląstelių.
Kamieninių ląstelių transplantacija, dar vadinama kaulų čiulpų transplantacija, yra potencialiai gydomasis gydymas, skirtas spręsti šią problemą. Gydytojas turės įvertinti jūsų individualią riziką, kad nustatytų, ar esate tinkamas kandidatas į procedūrą.
Prieš kamieninių ląstelių transplantaciją gausite chemoterapiją ar radiaciją. Tai pašalina likusias vėžines ląsteles ir padidina tikimybę, kad jūsų imuninė sistema priims donorines ląsteles.
Tada jūsų sveikatos priežiūros specialistas perduoda donoro kaulų čiulpų ląsteles. Donoro sveikos kamieninės ląstelės pakeičia pažeistas kamienines ląsteles jūsų kaulų čiulpuose ir gamina sveikas kraujo ląsteles.
Kamieninių ląstelių transplantacijos kelia didelę ir potencialiai gyvybei pavojingą riziką. Gydytojai paprastai rekomenduoja procedūrą atlikti tik žmonėms su vidutinės ir didelės rizikos MF, kurie yra jaunesni nei 70 metų ir neturi kitų anksčiau egzistuojančių sveikatos sutrikimų.
Naujo tipo sumažinto intensyvumo (nemieloabliacinei) alogeninei kamieninių ląstelių transplantacijai reikalingos mažesnės chemoterapijos ir radiacijos dozės. Tai gali būti geriau vyresnio amžiaus žmonėms.
Chirurgija
Kraujo ląstelės paprastai gaminamos kaulų čiulpuose. Kartais sergantiems MF kepenys ir blužnis gamina kraujo ląsteles. Dėl to kepenys ir blužnis gali išaugti didesni nei įprasta.
Padidėjusi blužnis gali būti skausminga. Vaistai padeda sumažinti blužnies dydį. Jei vaistų nepakanka, gydytojas gali rekomenduoti operaciją, kad pašalintumėte blužnį. Ši procedūra vadinama splenektomija.
Gydymo šalutinis poveikis
Visi MF gydymo būdai gali sukelti šalutinį poveikį. Prieš rekomenduodamas požiūrį, gydytojas atidžiai įvertins galimo gydymo riziką ir naudą.
Svarbu pasikalbėti su savo gydytoju apie bet kokį patirtą gydymo šalutinį poveikį. Gydytojas gali norėti pakeisti dozę arba pakeisti naują vaistą.
Šalutinis poveikis, kurį galite patirti, priklauso nuo gydymo MF.
Androgenų terapija
Androgenoterapijos gali sukelti kepenų pažeidimą, veido plaukų augimą moterims ir vyrų prostatos vėžio augimą.
Kortikosteroidai
Šalutinis kortikosteroidų poveikis priklauso nuo vaistų ir dozių. Tai gali būti aukštas kraujospūdis, skysčių susilaikymas, svorio padidėjimas ir nuotaikos bei atminties problemos.
Ilgalaikė kortikosteroidų rizika yra osteoporozė, kaulų lūžiai, padidėjęs cukraus kiekis kraujyje ir padidėjusi infekcijų rizika.
Imunomoduliatoriai
Šie vaistai gali padidinti baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų skaičių. Tai gali sukelti tokius simptomus kaip vidurių užkietėjimas ir dygliuotas pojūtis rankose ir kojose. Jie taip pat gali sukelti rimtų apsigimimų nėštumo metu.
Gydytojas atidžiai stebės kraujo ląstelių kiekį ir gali skirti šiuos vaistus kartu su maža steroidų doze, kad sumažintų riziką.
JAK2 inhibitoriai
Dažnas JAK2 inhibitorių šalutinis poveikis yra sumažėjęs trombocitų kiekis ir anemija. Jie taip pat gali sukelti viduriavimą, galvos skausmą, galvos svaigimą, pykinimą, vėmimą, galvos skausmą ir mėlynes.
Retais atvejais Fedratinibas gali sukelti rimtą ir potencialiai mirtiną smegenų pažeidimą, vadinamą encefalopatija.
Chemoterapija
Chemoterapija nukreipta į greitai besidalijančias ląsteles, įskaitant plaukų ląsteles, nagų ląsteles ir virškinimo bei reprodukcijos trakto ląsteles. Dažnas chemoterapijos šalutinis poveikis yra:
- nuovargis
- Plaukų slinkimas
- odos ir nagų pokyčiai
- pykinimas, vėmimas ir apetito praradimas
- vidurių užkietėjimas
- viduriavimas
- svorio pokyčiai
- nuotaikos pokyčiai
- vaisingumo problemos
Splenektomija
Pašalinus blužnį, padidėja infekcijų ir kraujavimo komplikacijų, įskaitant kraujo krešulius, rizika. Kraujo krešuliai gali sukelti mirtiną insultą ar plaučių emboliją.
Kamieninių ląstelių transplantacijos
Kaulų čiulpų transplantacijos gali sukelti gyvybei pavojingą šalutinį poveikį, vadinamą transplantato prieš šeimininką liga (GVHD), kai donoro imuninės ląstelės puola jūsų sveikas ląsteles.
Gydytojai bando sustabdyti tai nuo prevencinio gydymo, įskaitant T ląstelių pašalinimą iš donoro transplantato ir vaistų vartojimą transplantato T ląstelėms slopinti.
GVHD gali paveikti jūsų odą, virškinamąjį traktą ar kepenis per pirmąsias 100 dienų po transplantacijos. Jums gali pasireikšti simptomai, įskaitant odos bėrimą ir pūslių susidarymą, pykinimą, vėmimą, pilvo spazmus, apetito praradimą, viduriavimą ir gelta.
Lėtinė GVHD gali apimti vieną ar kelis organus ir yra pagrindinė mirties priežastis po kamieninių ląstelių transplantacijos. Simptomai gali paveikti burną, odą, nagus, plaukus, virškinamąjį traktą, plaučius, kepenis, raumenis, sąnarius ar lytinius organus.
Gydytojas gali rekomenduoti vartoti kortikosteroidus, tokius kaip prednizonas ar vietinis steroidinis kremas. Jie taip pat gali skirti ruksolitinibą esant ūmiems simptomams.
Klinikiniai tyrimai
Klinikiniai tyrimai ir toliau ieško naujų MF gydymo būdų. Mokslininkai bando naujus JAK2 inhibitorius ir tiria, ar derinant ruksolitinibą su kitais vaistais galima pagerinti žmonių, sergančių MF, rezultatus.
Viena iš tokių vaistų klasių yra histono deacetilazės (HDAC) inhibitoriai. Jie vaidina vaidmenį genų ekspresijoje ir gali gydyti MF simptomus, kai jie yra susieti su ruxolitinibu.
Kituose tyrimuose tiriami antifibroziniai vaistai, siekiant išsiaiškinti, ar šie vaistai užkerta kelią mielofibrozės fibrozei ar ją pakeičia. Tiriamas telomerazės inhibitoriaus imetelstatis, siekiant pagerinti kaulų čiulpų fibrozę ir funkciją bei kraujo ląstelių kiekį žmonėms, sergantiems MF.
Jei blogai reaguojate į gydymą, prisijungus prie klinikinio tyrimo galite gauti naujesnes terapijas. Dešimtys klinikinių tyrimų verbuoja ar aktyviai vertina mielofibrozės gydymą.
Natūralios priemonės
Mielofibrozė yra lėtinė liga, kuriai reikalinga medicininė intervencija. Joks homeopatinis ar natūralus gydymas nėra įrodytas mielofibrozės gydymas. Prieš pradėdami vartoti vaistažoles ar papildus, visada pasitarkite su gydytoju.
Tam tikros maistinės medžiagos, palaikančios raudonųjų kraujo kūnelių gamybą, gali sumažinti anemijos riziką ir simptomus. Jie negydys pagrindinės ligos. Paklauskite savo gydytojo, jei turėtumėte vartoti bet kurį iš šių papildų:
- geležis
- folio rūgštis
- vitaminas B-12
Subalansuota mityba ir reguliarus fizinis krūvis gali padėti sumažinti stresą ir palaikyti optimalų kūno funkcionavimą.
MAISTINIŲ tyrimų tyrėjai tikisi, kad Viduržemio jūros dieta gali sumažinti uždegimą organizme, kad sumažėtų kraujo krešulių, nenormalaus kraujo skaičiaus ir blužnies pokyčių rizika žmonėms, sergantiems mielofibroze. Viduržemio jūros dietoje gausu šviežių, priešuždegiminių maisto produktų, įskaitant alyvuogių aliejų, riešutus, ankštinius, daržoves, vaisius, žuvį ir viso grūdo produktus.
Vieno laboratorinio tyrimo metu buvo pasiūlyta tradicinė kinų vaistažolių priemonė, vadinama danshenu arba raudonuoju šalaviju (Salvia miltiorrhiza bunge) teoriškai gali paveikti mielofibrozės signalinius kelius. Žolė žmonėms netirta, o FDA jos nevertino dėl saugumo ir veiksmingumo. Prieš bandydami bet kokį priedą, visada pasitarkite su savo gydytoju.
Tyrimai
Du vaistai jau padarė ankstyvos stadijos klinikinius tyrimus ir dabar yra III fazės klinikiniai tyrimai. Pakritinibas yra geriamasis kinazės inhibitorius, specifiškas JAK2 ir IRAK1. Momelotinibas yra JAK1, JAK2 ir ACVR1 inhibitorius, kuris bus lyginamas su ruksolitinibu III fazės tyrime.
Alfa interferonas jau buvo naudojamas žmonėms, sergantiems MF. Įrodyta, kad tai gali sumažinti kaulų čiulpų kraujo ląstelių gamybą. Norint nustatyti ilgalaikį jo saugumą ir veiksmingumą, būtina atlikti daugiau tyrimų.
Imetelstat yra telomerazės inhibitorius atliekant II fazės tyrimus tarpiniams 2 ar didelės rizikos MF asmenims, kuriems JAK inhibitoriai netiko. Agentas parodė daug žadančius rezultatus, nors reikia didesnių klinikinių tyrimų.
„Outlook“
Prognozuoti mielofibrozės perspektyvą ir išgyvenamumą gali būti sunku. Daugelis žmonių daugelį metų serga MF, nepatirdami jokių simptomų.
Išgyvenimas skiriasi priklausomai nuo MF tipo, nesvarbu, ar tai mažos, ar vidutinės, ar didelės rizikos.
Vieno tyrimo metu nustatyta, kad žmonės, turintys mažos rizikos MF, 5 metus po diagnozės gyveno taip pat, kaip ir visa populiacija, po kurios išgyvenamumas sumažėjo. Išsiaiškinta, kad žmonės, turintys didelės rizikos MF, po diagnozės nustatymo gyveno iki septynerių metų.
Vienintelis gydymo būdas, galintis išgydyti MF, yra kamieninių ląstelių transplantacija. Kai kurie tyrimai rodo, kad neseniai patvirtinti vaistai, įskaitant ruksolitinibą, gali pailginti išgyvenamumą keleriais metais. Daugelyje klinikinių tyrimų toliau tiriami galimi MF gydymo būdai.
Išsinešimas
Daugybė MF gydymo būdų veiksmingai padeda pašalinti simptomus ir pagerinti jūsų gyvenimo kokybę.
Vaistai, įskaitant imunomoduliatorius, JAK2 inhibitorius, kortikosteroidus ir androgenų terapiją, padeda valdyti simptomus. Jums taip pat gali prireikti chemoterapijos, kraujo perpylimo ar splenektomijos.
Pasitarkite su savo gydytoju apie savo simptomus ir visada praneškite jiems, jei ketinate vartoti naują vaistą ar papildą.
