- Naujas tyrimas Vokietijoje parodė, kad ikimokyklinio amžiaus vaikų 1 tipo cukrinio diabeto (T1D) patikra yra verta ir pritaikoma plačiajai visuomenei.
- Jei šis tyrimas būtų atliekamas plačiai, tai galėtų žymiai sumažinti diabetinės ketoacidozės (DKA) tikimybę vaikams, pavojingiems T1D komplikacijoms.
- Kitas tyrimas parodė, kad imunoterapijos gydymas Teplizumabu sumažino naujas rizikos grupei priklausančių vaikų ir suaugusiųjų T1D diagnozes 59 proc., Ir tai gali atitolinti ligos atsiradimą net dvejais metais.
Dideli klausimai dažnai kyla, kai vaikams diagnozuojamas 1 tipo cukrinis diabetas: kodėl niekas nereguliavo? Ar buvo galima ką nors padaryti anksčiau laiko, kad būtų išvengta pavojingo padidėjusio cukraus kiekio kraujyje, žyminčio šios ligos atsiradimą?
Istoriškai nebuvo patikimo išplėstinio patikrinimo metodo, kuris galėtų aptikti ar galbūt atitolinti šią autoimuninę būklę.
Dabar horizonte gali atsirasti viltis.
Naujas tyrimas, paskelbtas sausio 28 d. Žurnale JAMA, pirmasis tiria ir paskelbia 1 tipo diabeto atrankos ikimokyklinio amžiaus vaikams išvadas.
Rezultatai rodo, kad toks pirminės sveikatos priežiūros gydytojų išankstinis patikrinimas yra platesnio masto plačiajai visuomenei, suteikiantis galimybę ne tik mažų vaikų šeimoms, bet ir suaugusiesiems iš anksto pranešti, kad jiems gresia diabetinės ketoacidozės vystymasis. (DKA) - dažnai dramatiška diagnozės pradžia.
Ketverių metų programoje, pavadintoje „Fr1da“, dalyvavo daugiau nei 90 000 vaikų nuo 2 iki 5 metų. Juos patikrino pirminės sveikatos priežiūros gydytojai Bavarijoje, Vokietijoje. Daugiau nei 600 vaikų gydytojų patikrinimus įtraukė į įprastus kūdikio egzaminus.
"Pranešimas yra tas, kad gerai atlikus salelių autoantikūnų tyrimus bus nustatyta dauguma vaikų, kuriems išsivystys 1 tipo cukrinis diabetas", - sakė dr. Anette-Gabriele Ziegler, vadovaujanti tyrimo autorė ir Helmholtz Zentrum diabeto tyrimų instituto direktorė. Miunchenas Vokietijoje.
„Atranka turi būti pigi, lengva ir patikima. Manau, kad mes turime planą, kaip tai padaryti, kurį galima pritaikyti skirtingų šalių ir valstybių praktikai “, - sakė Ziegler.
Tai kartu su kitais naujausiais tyrimų rezultatais, kad naujas vaistas gali keleriais metais atitolinti ligos atsiradimą, Diabeto bendruomenei suteikia daug optimizmo ankstyvojo T1D aptikimo tema.
DKA prevencija ar mažinimas
Konkrečiai, Vokietijos tyrimas parodė, kad 31 procentas patikrintų vaikų buvo identifikuoti kaip „labai rizikingi“ susirgti T1D, nes yra du ar daugiau pagrindinių salelių autoantikūnų, o tai rodo diabeto tikimybę.
Maždaug 25 procentai iš tų 280 vaikų vystėsi 1 tipo.
Įdomu tai, kad tik du iš rizikos grupės vaikų, kurie toliau plėtojo T1D, diagnozės metu išsivystė DKA - mažas rodiklis, palyginti su didelių gyventojų tendencijomis.
Įsivaizduokite galimybes, jei ankstyva patikra signalizuoja apie galimą T1D, ir dėl to šeima ar pacientas galėtų žinoti ir ieškoti simptomų.
Šie simptomai gali apimti tokius dalykus kaip stiprus troškulys, dažnas šlapinimasis, greitas svorio kritimas ir vėmimas. Jie dažnai nepastebimi arba klaidingai laikomi kitais negalavimais, kol pacientas su DKA išvežamas į ligoninę.
"Manau, kad mes parodėme, kad atrankos programa gali pasiekti mažesnį nei 5 procentų DKA rodiklį, ir tikiuosi, kad turėdami daugiau patirties ir supratimo, pirminės sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai galėtų nuolat ją sumažinti iki tokio lygio", - sakė Ziegler.
Tačiau ji turi keletą atsargumo žodžių.
„Atranka sumažės, bet visiškai netrukdys DKA. Be atvejų, kurių praleista dėl to, kad jie per maži ar labai greitai progresuoja iki klinikinės ligos, taip pat yra keletas šeimų, kurios nepakeis elgesio, kai jų vaikui bus nustatyta išankstinė diagnozė “, - sakė Ziegler.
Ar išankstinis ekranavimas padeda visoms amžiaus grupėms?
„Fr1da“ tyrimas daro įtaką visoms amžiaus grupėms, sako Ziegler, nors palankiausios sąlygos T1D autoantikūnų aptikimui paprastai yra ikimokyklinio amžiaus metais.
Jaunesnių nei 2 metų kūdikių patikra gali būti sudėtingiausia, pažymi ji. Išplėtus bandymą vyresnio amžiaus žmonėms, be abejo, padidėtų bet kokios atrankos infrastruktūros kaina ir apimtis.
"Norint sugauti visus atvejus, vaikus reikės pakartotinai tikrinti, tačiau tai labai padidins išlaidas", - elektroniniu paštu „DiabetesMine“ sakė Ziegleris.
„Mes atliekame„ Fr1da Plus “tyrimą, kurio metu vaikai taip pat išbandomi 9 metų amžiaus, kad padėtų mums sužinoti apie galimą vėlesnių bandymų poveikį. Kita galimybė yra tai, kad vaikai, turintys padidėjusią genetinę riziką, pavyzdžiui, šeimos istoriją, yra tiriami pakartotinai “, - sakė ji.
Ziegleris sako, kad bet kokią išankstinio tikrinimo politiką, kuri galiausiai įgyvendinama, reikės sieti su iš anksto diagnozuotų šeimų priežiūra ir konsultavimu.
Ji sako, kad jos klinika tiria, kaip sukurti tą infrastruktūrą tokio tipo atrankai paremti.
Tolesni veiksmai yra išlaidų duomenų įvertinimas ir sąmatų sudarymas, kiek T1D atvejų gali būti nustatyta ar praleista - pagrindiniai veiksniai, einantys į priekį bet kokioje politikos diskusijoje ar įgyvendinant.
Ji taip pat atkreipia dėmesį į tai, kad svarbus bet kokių patikros protokolų elementas pabrėžtų, kad pirmasis autoantikūnų patikrinimas vyksta vietoje, todėl šeimai nereikės toli keliauti, kad būtų atliktas bandymas.
Ziegler ir jos tyrėjai kartu su sveikatos ekonomistais vertina, kiek gali kainuoti išankstinis tyrimas.
JDRF ir „Helmsley Charitable Trust“ taip pat dalyvauja šiame darbe.
Tuo tarpu atliekami susiję tyrimai, siekiant išspręsti daug neatsakytų klausimų.
Vienas tyrimas „Fr1dolin“ tęsiasi Žemutinėje Saksonijoje, Vokietijoje, kitas - ASK - Kolorade.
Ziegler sako, kad ji žino apie kitas pastangas pasaulio valstybėse ir šalyse, nagrinėdama problemas, susijusias su T1D atranka.
"Galiausiai ekonomiškumas bus užtikrintas tik tuo atveju, jei pavyks apskritai atidėti arba užkirsti kelią klinikinėms ligoms", - sakė ji.
"Taigi mes daugiau nei tikimės, kad dirbdami kartu turėsime plačią ekonomišką patikros programą, kuri sumažins DKA ir 1 tipo klinikinio diabeto atvejų skaičių".
Po išankstinio patikrinimo: naujas įdomus žingsnis
Darant prielaidą, kad T1D atranka gali būti įgyvendinta plačiau, kitas didelis klausimas, gavus rezultatą, signalizuojantį apie galimą T1D diagnozę kelyje, yra kas dabar?
Praėjusių metų vasara mums suteikė potencialiai žaidimą keičiantį atsakymą į šį klausimą. 1 tipo prevencijos konsorciumo rezultatai buvo pristatyti Amerikos diabeto asociacijos (ADA) mokslinių sesijų konferencijoje, vykusioje 2019 m. Birželio mėn.
„TrialNet“ tyrimas, paskelbtas žurnale „New England Journal of Medicine“, parodė, kad terapinis požiūris yra įmanomas naudojant tada tiriamą vaistą, vadinamą Teplizumabu.
Tyrimas, nors ir nedidelis, kuriame dalyvavo tik 76 dalyviai, parodė, kad vienkartinė 14 dienų šio imunoterapijos dozė sumažino T1D diagnozę rizikos vaikams ir suaugusiesiems 59 procentais, palyginti su placebo poveikiu.
Svarbu tai, kad ji atidėjo šią diagnozę net 2 metais, leisdama pailginti pacientų insulino sekreciją.
Antrasis tyrimas, kuriame dalyvavo vaistas anti-timocitų globulinas (ATG), kuris paprastai naudojamas inkstų transplantacijos atmetimo prevencijai, taip pat parodė panašų teigiamą poveikį.
Naujai diagnozuotiems T1 buvo skiriama maža dozė, rodanti insulino gamybos išsaugojimą ir mažesnes gliukozės tendencijas net dvejus metus (palyginti su tuo, kas kitaip gali būti pastebėta naujai diagnozuotiems T1D).
Kartu su Zieglerio „Fr1da“ tyrimu, tai yra daug žadantys rezultatai, norint anksti sulaukti T1D diagnozės poveikio.
"Įdomu turėti šių dalykų santaką", - sakė dr. Michaelas Halleris iš Floridos universiteto, pagrindinis tyrimo autorius ir "TrialNet" ATG studijų kėdė.
Kalbant apie tyrime naudojamą ATG junginį, Halleris sako, kad šiuo metu tai yra tik Maisto ir vaistų administracija (FDA), patvirtinta inkstų transplantacijos atmetimo tikslais, o ne 1 tipo diabeto gydymui.
Vis dėlto, atlikus tyrimus naudojant ATG etiketę klinikinėje aplinkoje, paaiškėjo, kad T1D atsiradimas vėluoja, Halleris sako, kad jam labiau patinka gydymo procesas. Iki šiol draudikai mokėjo už gydymą.
Kita vertus, Teplizumabas praėjusį rudenį iš FDA gavo proveržio terapijos paskirtį už rizikos grupės asmenų 1 tipo diabeto prevenciją ar uždelsimą.
Šis pavadinimas reiškia, kad Niu Džersio biofarmos bendrovės „Provention Bio“ pagamintas vaistas gali greičiau judėti per reguliavimo procesą ir patekti į rinką.
Bendrovė planuoja baigti FDA padavimą iki metų pabaigos.
Kodėl tai svarbu?
Ankstyvi bandymai ir intervenciniai vaistai visiškai nesustabdys 1 tipo ar net neleis užkirsti kelio visiems DKA atvejams, tačiau daugeliui žmonių tai gali sutaupyti skausmo ir kančių, taip pat išvengti mirties atvejų.
Kitaip tariant, tai nepaprastai svarbu didėjančiam T1D paveiktų žmonių skaičiui.
Paklauskite bet kurio kada nors diagnozuoto vaiko tėvo, kuris pateko į DKA ar piktybiškai susirgo dėl padidėjusio cukraus kiekio kraujyje ir nustatė jų diagnozę.
Paklauskite artimųjų tų, kuriems nebuvo laiku diagnozuota, tačiau pateko į kraštutinę DKA ir nepateko į kitą pusę.
„Kadangi diagnozuota DKA vis dar pasitaiko ir gali būti mirtina, suteikiant šioms šeimoms bent jau galvą, kad jų vaikui gali kilti rizika susirgti 1 tipo ligomis, greičiausiai bus išgelbėta gyvybė“, - sakė įkūrėjas ir prezidentas Ohajo D-Tėtis Jeffas Hitchcockas ne pelno siekiančių diabetu sergančių vaikų, kurių dukrai Marissai diagnozuota 24 mėnesių amžiaus.
"Mokslas taip pat rodo, kad vaikams, kurie pradeda gydymą prieš DKA, lengviau pasiekti medžiagų apykaitos tikslus nei vaikams, kurie buvo DKA, o tai reiškia, kad ankstyvas rizikos nustatymas, net jei negalima išvengti T1D, gali turėti teigiamą poveikį visam gyvenimui", - sakė jis.
Tomas Karlya iš Niujorko, dar vienas tėvas ir advokatas (kurio suaugęs sūnus ir dukra buvo diagnozuoti kaip vaikai), taip pat mato čia galimybes.
Prieš daugelį metų Karlya vadovavo pokyčių šauksmui, kurio tikslas buvo informuoti apie 1 tipo ir DKA mokyklas ir bendruomenes.
Jis padėjo Šiaurės Karolinoje įtvirtinti Reegano taisyklę, kuri skatina pediatrus mokyti T1D simptomus 1–6 metų amžiaus vaikų šeimoms.
"Visa tai turi sniego gniūžtės efektą", - sakė Karlya. „Šis tyrimas veda prie kitų tyrimų, o tai skatina švietimą ir sąmoningumą bendruomenės ir pediatrų kabinetuose. Įsivaizduokite, kad eisite ištirti cholesterolio kiekį, ir paklausę apie šeimos ryšį su T1D, jie patikrins dar vieną testą. Tai gali būti pirmas žingsnis norint tapti kalbos dalimi “.
„Tyrimų dalykas yra tas, kad jie ne tik atveria duris, bet ir atveria durų prieškambarį. Pradėsite nuo žibinto, kuris virsta žibintuvėliu, žibintu, prožektoriumi ... ir tada zenitu “, - pridūrė Karlya.
Vis dėlto išankstinio patikrinimo klausimas kai kurioms šeimoms nėra paprastas, nes jie gali nerimauti, kad teigiamas rezultatas gali pakenkti emocijai, jei nieko negalima padaryti, kad būtų išvengta artėjančios T1D diagnozės.
Su tuo kiekviena šeima turi kovoti ir spręsti pati.
Tuo tarpu, kol bet kuris iš šių tyrimų nepasiekia galimo patikrinimo ir gydymo, mes vertiname esamus išteklius, kurie padeda šeimoms ir plačiajai visuomenei atpažinti T1D simptomus ir galimas pavojingas DKA komplikacijas, įskaitant:
- Už 1 tipo. Gaukite medžiagą apie T1D įspėjamuosius ženklus ir informacinius vadovus iš jų DKA informavimo kampanijos. Be to, patikrinkite penkias priežastis, dėl kurių turėtumėte būti tikrinami dėl T1D.
- JDRF. 1 tipo cukrinio diabeto požymiai apima medžiagą, skirtą mažiems vaikams, mokyklos vaikams, paaugliams ir suaugusiems.
.jpg)
