Naujos kartos įkvepiamas insulinas žengia arčiau rinkos, nes mažai žinoma biofarmacijos įmonė ruošiasi vėlyviems klinikiniams tyrimams ir FDA padavimui ir ką tik pasamdė patyrusį generalinį direktorių, kuris vadovaus komercijos pastangoms.
Galite prisiminti „Dance Biopharm“, San Francisko rajono startuolį, kuris pasirodė scenoje maždaug 2010 m., Po to, kai „Pfizer“ nesėkmingas „bongo stiliaus“ „Exubera“ įkvepiamas insulinas buvo ištrauktas iš rinkos ir kai „MannKind“ Afrezza dar buvo kuriama. Šis startuolis beveik dešimtmetį stengėsi sukurti visiškai naują įkvepiamo insulino tipą.
Bendrovė dabar skelbia antraštes, kai neseniai samdė buvusią „Sanofi“ vadovę Anne Whitaker, kuri yra gerai susipažinusi su įkvepiamo insulino visata ir naujų vaistų pateikimo į rinką verslo puse. Ji įsikūrusi Šiaurės Karolinoje, kur „Dance Biopharm“ artimiausiais mėnesiais iš tikrųjų ruošiasi perkelti savo būstinę. Jie liks vakarinėje pakrantėje tyrimams, tačiau egzekai bus rytinėje pakrantėje, o „Dance“ taip pat ruošiasi netrukus atidaryti biurus Kinijoje ir Anglijoje.
„Mes nebuvome radaro, galima sakyti, dirbome slaptuoju režimu. Bet pažvelgus į padarytą pažangą, tai yra nepaprastai svarbu. Visi šie dalykai susiduria ... dabar yra laikas tai įgyvendinti “, - apie savo naująjį produktą, šiuo metu pavadintą„ Dance 501 “(vidinis darbinis vardas), pasakoja Whitakeris.
Neseniai pokalbyje telefonu Whitaker mums pateikė žemą nuomonę, kodėl ji prisijungė prie „Dance“ komandos ir ko galime tikėtis per ateinančius porą metų. Bet pirmiausia pažvelkime į šį naują įkvepiamą insuliną ir į tai, kokius privalumus jis teikia pacientams.
„Dizaino dydis 501“, dar žinomas kaip įkvepiamas insulinas 3.0
FDA peržiūrės ir patvirtins bet kokį siūlomą šio naujo įkvepiamo insulino prekės ženklo pavadinimą, kurį kai kurie vadina 3.0 karta. Štai žvilgsnis į vis dar žinomo „Dance 501“ savybes:
Minkštas rūkas: Skirtingai nuo „MannKind“ skirto „Afrezza“ insulino, kuris yra įkvepiami balti milteliai, „Dance 501“ yra rūkas, ty ypač koncentruotas rekombinantinis insulinas, kuriam reikalingi tik keli lašai, kurie garuojami į rūką, kai kvėpuojate giliai į plaučius. mažas delninis prietaisas.
Grynas: Skirtingai nuo kitų insulinų, šiame produkte nėra konservantų, o tai yra svarbu 1-2% PWD, kurie iš tikrųjų turi alergiją insulinui, todėl kyla problemų nuo insulino bėrimų iki anafilaksinio šoko. Jis tiekiamas skystu pavidalu mažame buteliuke, kuris naudojamas užpildyti rankinį prietaisą prieš pat kiekvieną dozę.
Rankinis inhaliatorius: mažas ir patogus naudoti, jis yra maždaug tokio pat dydžio kaip senosios mokyklos pypsėjimas, kuris gali tilpti į kelnių kišenę. Tai visai kas kita nei ankstyvieji prototipai, kuriuos matėme; 2017 m. gruodžio mėn. bendrovė kartu su pramonės dizaineriu „Phillips-Medisize“ pateikė atnaujintą versiją. Rezultatas yra elektroninis inhaliatorius, kuriame naudojama užpatentuota vibruojančio tinklo technologija, sukurta pastovaus dydžio skysto insulino dalelėms gaminti minkštos dulksnos pavidalu. (Įdomus faktas: per vieną sekundę yra 120 000 vibracijų!). Prietaisas yra įjungiamas kvėpavimu ir norint įkvėpti „Dance 501“ insulino rūko reikia tik kelių įkvėpimų, o žalia lemputė rodo, kad tinkamai kvėpuojate rūke, kol įrenginyje mirksi mėlyna lemputė, rodanti, kad baigėte. Whitakeris sako, kad jie neseniai išsiuntė FDA savo pradinio įrenginio projektavimo rekomendacijas ir tikisi, kad iki lapkričio pradžios išgirs reguliavimo atsiliepimus.
„Next-Gen Inhaler Device“: Nors pirmoji karta naudoja porą AA baterijų, Whitakeris teigia, kad tai greičiausiai pasikeis net po šešių mėnesių nuo paleidimo naudojant antros kartos įkraunamą įrenginį. Tai sumažins prietaiso dydį ir svorį 50%, atrodant labiau kaip „Chanel“ lūpų dažų tūbelė.
Greitesnis veikimas: Whitakeris sako, kad „Dance 501“ veikia greičiau nei tradiciniai insulinai (konkrečiai - „Humalog“) ir pagerina Afrezza įkvepiamą insuliną, nes insulino veikimas pasiekia maksimalų greitį, tačiau turi „ilgesnę uodegą“, kuri labiau imituoja natūralią kūno reakciją be reikia tolesnių dozių. II fazės tyrimai rodo mažai hipoglikemijų ir labai nedaug kosulį vartojančių šį įkvepiamą insulino rūką, kuris natūraliau patenka į plaučius, nedirgindamas gerklės.
Duomenų sekimas ir ryšys: Kadangi inhaliatoriaus prietaisas iš esmės yra mažas kompiuteris, jis registruoja insulino vartojimo duomenis, tokius kaip dozės kiekiai, kai jie vartojami, įkvėpimo greitis, insulino dozės kiekiai ir tai, kiek rūko iš tikrųjų patenka į plaučius, atsižvelgiant į kvėpavimo gylį. „Dance“ taip pat planuoja išleisti išmaniajam telefonui skirtą mobiliąją programą, kurioje būtų tie patys duomenys, pacientai galėtų peržiūrėti kartu su sveikatos priežiūros paslaugų teikėjais ir galiausiai prisijungti prie kitų D įrenginių, tokių kaip CGM ir duomenų platformos. Visa tai yra unikalu, nes kiti įkvepiami insulino prietaisai iki šiol nesiūlė stebėti ar jungtis.
Mokslinių tyrimų ir plėtros laikas: Kad ir koks įdomus būtų „Dance 501“, kantrybė čia bus dorybė ... mes kalbame bent keletą metų, jei ne ilgiau. „Dance“ per pastaruosius kelerius metus paskelbė ankstyvus klinikinius tyrimus, kurie tęsiasi tęsiant II fazės bandymus iki 2019 m. Vidurio. Iš jų jie tikisi pradėti vėlyvojo etapo III fazės bandymus 2020 m. Ir tikriausiai iki tų metų pabaigos patekti į norminių dokumentų rinkinį. Žinoma, finansavimas yra viso to raktas, todėl laikas gali skirtis, atsižvelgiant į tai, taip pat į tai, ką rodo tyrimai ir ką galiausiai sako reguliavimo institucijos.
Kainodara: Whitakeris taip pat sako, kad jie vis dar tiria kainų tašką ir kainą. Ji nemano, kad „Dance 501“ bus „dabartinių insulino riba šiandien“, tačiau pasauliniu mastu, o ne tik JAV, tai padės atsverti pacientų kainas. Be abejo, jie taip pat planuoja dirbti su mokėtojais prieš pereidami į rinką.
Skysta vaisto forma: vien todėl, kad „Dance“ kuria šią įkvepiamo insulino miglos formą, tai nereiškia, kad jie taip pat nežiūri į skystą versiją, skirtą naudoti buteliuke / švirkšte, švirkštiklyje ar insulino pompoje, panašią į tradicinių prekių ženklų rinkoje dabar, Whitaker mums sako.
Labai įdomu, bet, žinoma, mes, nekantrūs pacientai, negalime nustebti: Ko gi taip ilgai užtruko, kol pasiekėme šį tašką, ir kodėl mums vis dar keleri metai, kol pamatysime šį „Dance“ produktą?
Yra daug judančių dalių, gražiai paaiškintų mūsų pokalbyje su Whitakeriu.
Užkulisiuose su „Dance Biopharm“ generaline direktore Anne Whitaker
„Whitaker“ turi daugiau nei ketvirtį amžiaus farmacijos, gyvybės mokslų ir biotechnologijų pramonėje - nuo diabeto iki onkologijos, širdies ir kraujagyslių, kvėpavimo takų ir gastroenterologijos. Jos fone yra „KNOW Bio“, „Novoclem Pharmaceuticals, Inc.“ ir „Synta Pharmaceuticals, Inc.“ prezidentas ir generalinis direktorius. Visų pirma mūsų D-bendruomenei, žinoma, yra jos laikas eiti Šiaurės Amerikos regiono prezidento pareigas „Sanofi“ 2011–2014 m. ji buvo atsakinga už visus farmacijos, prietaisų ir vartotojų sveikatos priežiūros verslo padalinius.
Per tuos trejus „Sanofi“ metus Whitakeris sako, kad bendrovė bandė vairuoti insulino vartojimą kartu su „Lantus“ ir daugiausia dėmesio skyrė bandymui priversti PWD (diabetu sergančius žmones) iš tikrųjų pasiimti receptus ir tinkamai naudoti vaistus. Ji sako, kad tik 30% pacientų, kurie anksčiau nebuvo priklausomi nuo insulino, užpildė receptus dėl baimės ir painiavos dėl insulino vartojimo.
Savo laiką „Sanofi“ metu ji žinojo apie „Dance“ ir dar kartą peržiūrėjo visą kompaniją, kai „Pharma“ milžinė ruošėsi patekti į įkvepiamo insulino rinką. Whitakeris pažymi, kad „Sanofi“ nusprendė bendradarbiauti su „MannKind“ („Afrezza“ gamintojais) dėl „betarpiškos galimybės“ gauti produktą į rinką greičiau nei „Dance“ galėjo. Tai buvo vertinama kaip puikus būdas išvengti insulino vartojimo nuo injekcinių vaistų, - aiškina ji. Tačiau ji sako, kad bendrovė „Afrezza“ nekomerciavo taip, kaip turėtų, kad būtų stipresnis PWD dalyvavimas, ir ji baigė „Sanofi“ 2014 m.
Buvusi „Sanofi Exec“ sako: „Aš buvau nusivylusi“
"Negalite paleisti produkto tretiniame etape", - sakė ji. „Nusivyliau, nuoširdžiai, tuo žiūrėdamas iš tolo. Nes mačiau įkvepiamo insulino potencialą. Štai kodėl „Dance“ norėjo pritraukti asmenį, turintį tokią komercializavimo patirtį ... dabar turime pradėti orientuotis į komercinį pasirengimą. Mes pradedame šį procesą dabar, o visa diabeto bendruomenė daugiau girdės iš mūsų, kai ruošiamės pradėti. “
Whitaker priduria, kad ji užaugo Alabamoje, viduryje pietinio „diabeto diržo“, ir kadangi ji taip pat turi tetą ir dėdę, gyvenančius su 2 tipu, o jos uošvis serga diabetu, ji pastebėjo emocinius kalnelius, kuriuos sukelia PWD. ištverti ir kaip gydytojai per dažnai vartoja insuliną kaip grėsmę sergantiems T2D.
"Tikiuosi, kad pavyks tai pakeisti ir paskatinti anksčiau vartoti insuliną, kol jie nuolat išgyvena diabeto kelionę", - sako Whitakeris. „Šokis turi produktą su„ Dance 501 “, kuris gali pasiūlyti kitą variantą. Tai tikrai nepakeis pompų ar bazinio insulino, tačiau gydymo paradigmoje ji užima vietą anksčiau “.
Žinoma, Whitakeris žino, kad tai yra kalnų mūšis, bandantis įtikinti investuotojus ir kitus apie įkvepiamo insulino potencialą. Tačiau ji mano, kad tai, kas pasikeitė per pastarąjį dešimtmetį - po „Exubera“ nesėkmės, „MannKind“ paleidimo ir atnaujinimo „Afrezza“ bei bendros technologijos ir purškimo evoliucijos visame pasaulyje, sukūrė „Dance 501“ sceną taip, kaip anksčiau nebuvo įmanoma. .
Šokio įkūrėjas Johnas Pattonas buvo „Nektar Therapeutics“, kuris suteikė mokslinį pagrindą „Exubera“, įkūrėjas ir vyriausiasis mokslo pareigūnas, ir dabar jis lieka „Dance“ dalimi ir turi vietą direktorių taryboje. Kita vykdytoja, su kuria kalbėjomės 2011 m., Yra Samantha Miller, kuri išlieka strategine įmonės konsultante, jai ruošiantis komercijai.
Įdomu tai, kad Whitakeris sako, kad „Dance Biopharm“ planavo pateikti IPO (pirminį viešą siūlymą) maždaug 2015 m. Pabaigoje, tačiau kai „Sanofi“ išmetė „MannKind“ Afrezza, šis planas pasikeitė. Vietoj to, bendrovė tęsė klinikinius tyrimus ir patikslino savo prietaisą, kad jis būtų aptakesnis ir sudėtingesnis.
Brandi aplinka įkvepiamiesiems
Laikai tikrai pasikeitė - suteikiant šokiui pagrindo manyti, kad žmonės yra atviresni įkvepiamųjų idėjai.
Šiomis dienomis elektroninės cigaretės ir garai tapo įprasti visame pasaulyje, o Whitakeris nurodo, kad medicininis purškimas sprogsta ir tampa vis labiau priimtinas visame pasaulyje. Ji cituoja, kaip 8% JAV vaistų rinkos naudoja rankinius purkštuvus steroidiniams vaistams, palyginti su 12% Europoje ir 20% Kinijoje.
„Potencialas eiti į rinką ir sėkmingai parduoti„ Dance 501 “yra. Šokio laikas tinkamas “, - sako Whitakeris.
Gamybos išlaidos neabejotinai kelia susirūpinimą Whitakerio galvoje, nes gerai žinai, kiek kainuoja „Exubera“ ir „Afrezza“ ir patenka į rinką - daugiau nei 1 milijardą dolerių (!). Tačiau ji sako, kad „Dance“ gali tikėtis išleisti tik dalį šių išlaidų, kadangi jie dirba su didžiausiu Azijos insulino gamintoju, norėdami turėti FDA patikrintas įmones „Dance 501“ gamybai JAV užjūrio šalyse.
"Mums taip pat pasisekė, kad stovime ant tų įkvepiamo insulino, kuris buvo prieš mus, pečių, nes dabar yra daugybė duomenų apie jo saugumą, veiksmingumą ir pacientų naudojimą", - priduria ji.
Whitakeris taip pat priduria, kad bendrovės tyrimų ir gamybos grupės liks San Francisko rajone, o „Dance Biopharm“ komercinė būstinė per artimiausius 6–9 mėnesius persikels į „Research Triangle Park“ Šiaurės Karolinoje ir iki tol jie veiks nuotoliniu būdu. Jie taip pat planuoja atidaryti Europos biurą, taip pat vieną Kinijoje, sakė ji.
Įkvepiamo insulino trauka?
Esame atsargūs optimistiškai dėl šio naujo produkto potencialo. Imkime pavyzdžiu „MannKind's Afrezza“: abu čia „Mano naudok ir mylėk. Tačiau faktas yra tas, kad „MannKind“ stengėsi ir jų receptų skaičius išlieka mažas, todėl daugelis gydytojų vis dar dvejoja dėl miltelių, kurie buvo rinkoje nuo 2015 m., Insulino rinka yra konkurencinga ir nepastovi, ir niekas negarantuojama (išskyrus faktą) kad mes, PWD su T1D, negalime apsieiti be jo!).
Vis tiek, turint omenyje visa tai, štai tikimės, kad „Dance“ pateks į rinką ir gali sėkmingai pasirodyti ten, kur „Exubera“ nepavyko ir kur „MannKind“ stengiasi įsitvirtinti.
ATNAUJINIMAS: 2019 m. Rugsėjo mėn. Įmonė pakeitė savo pavadinimą į „Aerami Therapeutics“.
