Neseniai baigiant 2020 m. Amerikos diabeto asociacijos (ADA) konferenciją, mes vėl matome daugybę antraščių apie naujus diabeto tyrimus. Perskaitę išsamią informaciją apie šiuos klinikinius tyrimus, rasite daug nuorodų į „atsitiktinių imčių“, „kontroliuojamų“, „dvigubai aklų“ ir jada, jada, jada. Tai daug žargono, kurį reikia suvirškinti. Ką visa tai reiškia?
Mes sukūrėme šį pradmenį, kuris padės jums suprasti visa tai. Informacija yra surinkta iš interviu su Bostono endokrinologu dr. Richardu Jacksonu, pasiekusiu klinikų ir tyrėjų, ir iš dalies iš knygos, kurią kartu su bendraautoriais parašėme dar 2007 m.
Metodikos terminai
Pirma, pažvelkime į daugelį terminų, naudojamų apibūdinant tyrimo metodus, naudojant pasauliečių kalbą, kad viskas būtų aišku:
Perspektyva reiškia, kad tyrimai buvo suplanuoti prieš įvykių, kuriuos jie matavo, atsiradimą, palyginti su „retrospektyviniais“ tyrimais, kurie atliekami norint „pažvelgti atgal“ ir ištirti jau įvykusius įvykius.
Kontroliuojama reiškia, kad yra antroji tiriamųjų grupė, panaši į tuos, kurie gavo eksperimentinį gydymą, tačiau negavo gydymo. Jums reikia antros grupės, kad galėtumėte palyginti dviejų grupių rezultatus, kad geriau suprastumėte, koks buvo gydymo poveikis.
Pavyzdžiui, jei 10 metų stebėjote grupę žmonių, gydytų rausva piliule, galite pastebėti, kad jie priaugo vidutiniškai 10 svarų. Ar šis svorio padidėjimas yra tiesioginis rožinės tabletės poveikis?
Jei taip pat laikėtės kontrolinės grupės, kuri negavo rožinės tabletės, galite pastebėti, kad jų vidutinis svorio padidėjimas buvo 20 svarų.Dabar jūsų išvada gali būti labai skirtinga; atrodo, kad rožinė piliulė gali padėti žmonėms išlaikyti svorį.
Žinoma, kad kontrolinis palyginimas būtų naudingiausias, grupės turi būti palyginamos visais rizikos veiksniais, kurie yra svarbūs tiriamai temai. Pavyzdžiui, čia norėtumėte žinoti, kad prie spurgų parduotuvės gyvena tas pats žmonių skaičius kiekvienoje grupėje arba kad vienodai daug buvo aktyvių fitneso centrų narių.
Tyrimo grupių atsitiktinis pasirinkimas reiškia, kad kompiuterinė programa atsitiktinai priskiria asmenis gydymo grupei arba kontrolinei grupei. Tai kompensuoja visus nežinomus rizikos veiksnius, kurių galbūt neatpažinote. Galbūt žmonės su mėlynomis akimis labiau linkę priaugti svorio nei žmonės su rudomis akimis, ir kadangi jus traukia žmonės su mėlynomis akimis, galite nesąmoningai jų priskirti daugiau tiriamajai grupei nei kontrolinei grupei. (Čia istoriškai dažnai atsirado nesąmoningas šališkumas mažumų atžvilgiu). Atsitiktinis pasirinkimas pašalina šią galimybę.
Aklinimas (arba kartais vadinamas „maskavimu“) suteikia dar vieną apsaugos nuo šališkų rezultatų sluoksnį. Idėja yra ta, kad tiriamieji iš tikrųjų nežino, ar jie gydomi, ar yra kontrolinės grupės dalis. Aukščiau pateiktame pavyzdyje kontrolinė grupė taip pat vartoja rausvos spalvos piliules, tačiau tai yra placebas (be veikliosios medžiagos). Vadinamajame dvigubai aklame tyrime net tyrėjai nežino, kas gydosi realiai, iki tyrimo pabaigos, kai sugadinamas „kodas“, ir duomenys analizuojami.
Nepageidaujamas reiškinys yra Maisto ir vaistų administracijos (FDA) terminas, reiškiantis neigiamą vaisto ar prietaiso poveikį. Tai gali svyruoti nuo šalutinio poveikio, pvz., Širdies sveikatos, iki netinkamo prietaiso, pvz., Insulino pompos, veikimo. Net po to, kai į rinką patenka vaistai ir prietaisai, FDA viešoje internetinėje informacijos suvestinėje stebi pranešimus apie nepageidaujamus reiškinius.
Tyrimo etapai
Tada supraskime klinikinių tyrimų etapus, turėdami šiek tiek pagalbos iš nacionalinio šaltinio, vadinamo „CenterWatch“:
I etapas
Šis etapas apima pradinius tyrimus, kuriuose paprastai dalyvauja tik nedidelis sveikų savanorių skaičius (nuo 20 iki 100). Tyrimai gali trukti kelis mėnesius ir skirti įvertinti vaisto ar prietaiso saugumą, t. Y. Jo poveikį žmonėms, įskaitant tai, kaip jis absorbuojamas, metabolizuojamas ir išsiskiria. Šiame etape taip pat tiriami visi galimi šalutiniai poveikiai.
II etapas
II etapas yra antrasis etapas, kuriame daugiausia dėmesio skiriama vaisto ar prietaiso „veiksmingumui“ arba galimybei pasiekti norimą rezultatą, trunkantį nuo kelių mėnesių iki 2 metų ir kuriame dalyvauja iki kelių šimtų pacientų. Dauguma II fazės tyrimų yra atsitiktinių imčių ir akli, kad farmacijos įmonė ir FDA gautų lyginamąją informaciją.
III fazė
Šioje fazėje atsitiktinių imčių ir aklas tyrimas apima kelis šimtus iki kelių tūkstančių pacientų. Šis plataus masto bandymas gali trukti keletą metų, jame išsamiai apžvelgiamas vaisto ar prietaiso veiksmingumas, nauda ir galimų nepageidaujamų reiškinių diapazonas. Septyniasdešimt - 90 procentų vaistų, kurie patenka į III fazės tyrimus, sėkmingai užbaigia šį bandymo etapą.
III fazės tyrimai dažnai vadinami pagrindiniais tyrimais, nes kai šis etapas bus baigtas, farmacijos įmonė gali pradėti prašyti FDA leidimo prekiauti vaistu.
IV etapas
Paskutinis etapas dažnai vadinamas „Rinkodaros stebėjimo bandymai“, nes jie atliekami patvirtinus vaistą ar prietaisą pardavimui vartotojams. Šie tyrimai padeda gamintojui palyginti vaistą su konkurentais, kurie jau yra rinkoje; stebėti ilgalaikį vaisto veiksmingumą ir poveikį pacientų gyvenimo kokybei; ir nustatyti terapijos ekonomiškumą, palyginti su kitais jos klasės nariais.
Atsižvelgiant į išvadas, IV fazės tyrimai kartais gali sukelti vaistų ar prietaisų pašalinimą iš rinkos arba gali būti nustatyti vartojimo apribojimai.
Kodėl tyrimai gali pasirodyti prieštaringi
Kadangi sunku atlikti tyrimą, kuris atitiktų kiekvieną ženklą - didelio masto, ilgalaikį, perspektyvų, atsitiktinių imčių, kontroliuojamą, dvigubai aklą klinikinį tyrimą - daugelyje tyrimų naudojami ne tokie griežti metodai.
Tai yra viena iš priežasčių, kodėl naujienos apie tyrimus atrodo painios ir prieštaringos. Ar kava kenkia jūsų sveikatai, ar jai padeda? O kaip su alkoholiu?
Daugelis tyrimų rodo, kad saikingas alkoholio vartojimas gali sumažinti širdies problemas. Bet niekas iš tikrųjų nežino, ir mažai tikėtina, kad netrukus pavyks rasti daug negeriančių 40–50 metų žmonių ir paskui atsitiktinai paskirti keletą vidutinio alkoholio vartojimo ateinančius 5–10 metų, kiti - iki visiško susilaikymo.
Apakinti tyrimą būtų dar sunkiau: kaip kai kurie žmonės galėjo gerti alkoholį to nežinodami?
Jūs gaunate idėją; į kai kuriuos klausimus sunku tiksliai atsakyti atlikus galutinius klinikinius tyrimus.
Galingi pranešimai apie pagrindinę diabeto priežiūrą
Kalbant apie penkių pagrindinių ir būtiniausių su diabetu susijusių sveikatos testų - A1C, kraujospūdžio, lipidų, mikroalbumino ir akių tyrimų - poveikį, atsakymai yra daug aiškesni. Ten turėti buvo atlikti plataus masto, ilgalaikiai, perspektyvūs, atsitiktinių imčių, kontroliuojami dvigubai akli (išskyrus kai kuriuos atvejus, kai apakinti buvo sunku) bandymai, kurie patvirtino galingą šių veiksnių kontrolės poveikį.
Be to, Jacksonas pabrėžia, kad kiekvienoje srityje nebuvo tik vienas ar du ar net trys tyrimai, bet keli tyrimai, kurie patvirtina išvadą, kad laikydami šiuos penkis veiksnius saugiame diapazone, jūs sumažinsite ar net panaikinsite savo galimybę besivystančių diabeto komplikacijų.
