Mes daugelį metų stebėjome „ViaCyte“, kai San Diego kompanija siekia „perprogramuoti“ žmogaus kamienines ląsteles, kad išaugtų į naujas insuliną gaminančias ląsteles, kurios būtų implantuojamos į kūną, esantį mažame įrenginyje - efektyviai, funkcionaliai išgydyti.
Ši regeneracinės medicinos samprata per daugelį metų turėjo pakilimų ir nuosmukių, tačiau „ViaCyte“ dabar rodo įdomią klinikinių tyrimų sėkmę ir pritraukia naujų milijonų lėšų.
Atkreipkite dėmesį, kad į šią kapsuliavimo ir salelių ląstelių regeneravimo sritį kreipiasi ir kitos bendrovės, tačiau „ViaCyte“ yra viena iš labiausiai matomų ir daugelį metų giriamų darbų su JDRF.
Jų idėja yra paprasta: salelių ląstelių, kurios paprastai yra kasoje, regeneravimas, tačiau jos būtų įdėtos į implantuojamą prietaisą, kad augtų daugiau ląstelių ir prireikus išpilstytų insuliną gliukozės kiekiui reguliuoti. Jie daugelį metų dirbo su pirmosios kartos versija, pavadinta „PEC-Encap“, naudodama kamieninių ląstelių gautas kasos „pirmtakines“ ląsteles, įspaustas į jų pristatymo įrenginį, žinomą kaip „Encaptra“. Tai buvo prietaisas, demonstruojamas diabeto konferencijose ir JDRF renginiuose, didinantis jaudulį mūsų D bendruomenėje. Bet tai dar toli.
Laimei, įmonė atsargiai naudoja terminą „išgydyti“, kuris gali peržadėti.
Tačiau jie daro didelę pažangą.
Jų klinikinių tyrimų su žmonėmis rezultatai, pateikti 2018 m. Birželio mėn. ADA moksliniuose posėdžiuose, parodė dvejų metų duomenis, rodančius, kad potencialus „ViaCyte“ produktas tikrai veikia. 2018 m. Bendrovė taip pat paskelbė nepaprastai 165 naujus patentus ir šių metų sausio mėnesį savo pirmosios kartos žmonėms implantavo savo antrosios kartos produktą.
Neseniai kalbėjomės su „ViaCyte“ generaliniu direktoriumi Paulu Laikindu ir komunikacijos viceprezidentu Eugene Brandonu apie naujausius atnaujinimus ir kaip jie tikisi išplėsti savo gydymo sritį.
(Visa tai yra labai laiku, nes finansavimas iš Kalifornijos regeneracinės medicinos instituto (CIRM), organizacijos, kuri padėjo finansuoti ViaCyte darbą per metus, gali būti atnaujinta kitais metais valstybiniame balsavime.)
Formulių perjungimas
Tęsdama klinikinius tyrimus su žmonėmis, bendrovė iš tikrųjų pertvarkė galimų produktų išgydymo planą, išbandydama naujas savo pasiūlymų versijas, kurios iš esmės atkurs mūsų sugebėjimą vėl gaminti savo insuliną.
Praėjus keleriems metams po pradinių bandymų su žmonėmis, „ViaCyte“ sužinojo, kad tai, ką ji laikė savo antrosios kartos modeliu, iš tikrųjų yra tinkamesnė išleidimui kaip pirmosios kartos produktas. Taigi tas, žinomas kaip „PEC-Direct“, dabar yra pirmasis. Tam prireiktų imunosupresantų ir jis būtų skirtas tik 10% 1 tipo pacientų, kuriems yra didžiausia hipoglikemijos nežinojimo ir ekstremalių hipoglikemijų rizika dėl kartais vadinamo „trapiu diabetu“ ir kitų sunkesnių komplikacijų.
Dabar antros kartos produktas, vadinamas „PEC-Encap“, teoriškai leistų „ViaCyte“ susilpninti svetimkūnio reakciją - tai reiškia, kad mažiau reikia pasikliauti imuninę sistemą slopinančiais vaistais - todėl jis tinkamas naudoti tarp platesnio 1 tipo ir net insulino - naudojant 2 tipo populiaciją.
„Mes pradėjome nuo„ PEC-Encap “, nes manėme, kad jis gali būti paruoštas iš karto. Jei taip būtų, mums nereikėtų„ PEC-Direct “. Bet prireikus galėtume tai turėti kišenėje “, - sako generalinis direktorius Laikindas. "Sužinoję padarėme keletą svarbių išvadų ir pamatėme, kad geriau būtų daryti kitaip."
Laikindas paaiškina, kad tai, ką jie atrado klinikoje, buvo agresyvi pašalinė medžiaga, atitinkanti prietaiso komponentus, kurie neleido ląstelėms klestėti ar tinkamai funkcionuoti, todėl prieš tęsdami tyrimą jie pristabdė tyrimą ir tobulinimą.
Dabar „ViaCyte“ bendradarbiauja su įmone „W.L. „Gore & Associates“ ant naujesnės, efektyvesnės membranos, kuri padengtų „Encaptra“ ląstelių prietaisą, kad būtų pašalintas pašalinių medžiagų atsakas organizme. Tie „PEC-Encap“ bandymai bus atnaujinti 2019 m. Antroje pusėje.
Tuo tarpu jų PEC-Direct tyrimai vyko sklandžiai. Ši pataisyta versija netrukdo reaguoti į pašalines medžiagas, tačiau iš esmės veikia aplink ją naudojant inžinerinius prievadus, kurie leidžia tiesiogiai vaskuliuoti ląsteles. Nors tam reikia imuninę sistemą slopinančių vaistų, jis taip pat veikia su kitomis organų transplantacijomis, kurios gali būti didelės rizikos T1. Jie jau baigė pirmąją tyrimo kohortą, o antroji dalis tęsiama, atsižvelgiant į dozes ir skirtingo dydžio įtaisus, implantuojamus į kūną. Jie taip pat siekia optimizuoti patį įrenginio prototipą ir renka duomenis.
Laikindas sako, kad šie nauji duomenys gali būti paruošti pristatyti ADA mokslo sesijose 2020 m. Birželio mėn.
Genų redagavimas ir diabetas
Kaip rašėme 2018 m. Rudenį, „ViaCyte“ paskelbė bendradarbiavimą su tarptautine biofarmų kompanija „CRISPR Therapeutics“, kad genų redagavimas būtų naudojamas salelių ląstelių kapsuliavimui papildyti, o tai gali apsaugoti persodintas beta ląsteles nuo neišvengiamo imuninės sistemos priepuolio, kuris jas paprastai žudo. Tai, žinoma, pašalintų pacientų poreikį vartoti imunosupresantus, kurie gali turėti didelių trūkumų ir iki šiol buvo didelė kliūtis ląstelių implantacijai.
Abi bendrovės kartu pareiškė: „Mes manome, kad regeneracinės medicinos ir genų redagavimo derinys gali pasiūlyti ilgalaikę, gydomąją terapiją pacientams, sergantiems daugeliu skirtingų ligų, įskaitant įprastus lėtinius sutrikimus, pavyzdžiui, insulino reikalaujantį diabetą“.
Tam tikru požiūriu „ViaCyte“ bendradarbiavimas su CRISPR plečiasi suvokiant, ar čia kalbama apie „gydymą“; „ViaCyte“ požiūris dažnai buvo vadinamas „funkciniu gydymu“, nes jis tik pakeis trūkstamas insulino ląsteles PWD organizme, tačiau nepadės išspręsti autoimuninių ligos šaknų. Tačiau dirbdamos kartu šios dvi įmonės gali potencialiai padaryti abi, siekdamos tikro „biologinio gydymo“.
„Bendra šio bendradarbiavimo jėga yra abiejų bendrovių patirtis“, - sako „ViaCyte“ laikinas.
Jis sako, kad bendradarbiavimas vis dar yra ankstyvosiose stadijose, tačiau yra įdomus pirmasis žingsnis kuriant kamieninių ląstelių gautą produktą, kuris galėtų atsispirti imuninės sistemos atakoms - iš esmės pertvarkant ląstelių DNR, kad išvengtų šios atakos. Jie susitinka reguliariai, net kas savaitę, o pažanga jau vyksta dėl ateities darbų, pasakoja Laikindas.
„Manome, kad turime puikų atspirties tašką ... Tikimės, kad galų gale galime pagaminti kelias ląstelių linijas, kad galėtume išbandyti galvą į galvą ne tik gyvūnų modeliuose, bet ir klinikoje. Į klinikinius tyrimus įtraukus daugiau nei vieną konstrukciją, galima parodyti, kuri yra efektyviausia suteikiant jums gilių naujovių. “
Visa tai labai įdomu, jei tik tyrimo etape ...
Ir čia mes turime pristabdyti kvėpavimą.
Kur viltis, ten hype
„ViaCyte“ gali būti mūsų riteris kapsulių šarvuose. Jų vadovas teikia pakankamai atsargią viltį. Tai žiniasklaidos pasiuntiniai - ar bent jau antraščių rašytojai - kurie dažnai pasineria kalbėdami apie bet kokį su vaistu susijusį dalyką ... (atsidusimas).
Ši „viltis ir hype“ pusiausvyra nėra naujiena mūsų D bendruomenei, todėl mes pasitikime visais, kad jūsų lūkesčiai būtų kontroliuojami, tuo pačiu vertindami, kad „ViaCyte“ tyrimų pažanga šiomis dienomis yra gana viliojanti.
Kaip savo daktare teigia Jay Skyleris Diabetologica straipsnis šia tema: „ažiotažas ir viltis vienas kito neišskiria“. Taigi mes paliekame jums jo puikų atsargumo priemonių sąrašą, kurį turėtumėte nepamiršti pranešdami apie (arba skaitydami) apie „diabeto proveržius“:
.jpg)
