Ar genų redagavimas gali būti naudojamas diabetui išgydyti?

Skrydyje ne per seniausiai susidūriau su a Laikas žurnalo istorija apie genų redagavimą ir potencialią ateitį, kai žmonės galėtų iškirpti blogąsias mūsų DNR dalis, kad išvengtų tokių sveikatos sutrikimų kaip diabetas ir jo komplikacijos.

Tai gali atrodyti futuristinis požiūris į dabartinę tyrimų būklę, tačiau manau, kad tai gali būti įmanoma netrukus. Tiesą sakant, jau vyksta darbas naudojant genų redagavimą „biologinio“ diabeto gydymo tyrimuose. Nejuokauju!

Rugsėjo 18 d. Tarptautinė biofarmų kompanija „CRISPR Therapeutics“ ir San Diege įsikūrusi regeneracinių technologijų įmonė „ViaCyte“ paskelbė apie savo bendradarbiavimą naudodami genų redagavimą, kad papildytų salelių ląstelių kapsulę, kuri gali apsaugoti persodintas beta ląsteles nuo neišvengiamo imuninės sistemos priepuolio, kuris paprastai žudo. juos išjungti.

Atminkite, kad „ViaCyte“ yra daugelį metų dirbanti implantuojama priemonė, apjungianti naujai sukurtas insuliną gaminančias ląsteles, kurios gali įsitvirtinti žmogaus kūne ir vėl pradėti reguliuoti gliukozę ir insuliną. Jų „Encaptra“ įrenginys užfiksavo antraštes ir sukėlė daug įspūdžių D bendruomenėje, ypač praėjusiais metais, kai „ViaCyte“ pagaliau gavo FDA OK už savo pirmuosius klinikinius tyrimus su žmonėmis.

Pagal Laikas, penkerių metų senumo koncepcija CRISPR-Cas9 „transformuoja tyrimus, kaip gydyti ligas, ką valgome ir kaip gaminsime elektrą, degalus savo automobiliams ir net išsaugosime nykstančias rūšis. Ekspertai mano, kad CRISPR gali būti naudojamas perprogramuoti ląsteles ne tik žmonėms, bet ir augalams, vabzdžiams - praktiškai bet kuriai planetos DNR daliai “.

Oho! Dabar, bendradarbiaudamos, dvi bendrovės teigia: „Mes manome, kad regeneracinės medicinos ir genų redagavimo derinys gali pasiūlyti ilgalaikę, gydomąją terapiją pacientams, sergantiems daugeliu skirtingų ligų, įskaitant įprastus lėtinius sutrikimus, pvz., Insulino reikalaujantį diabetą“.

Bet kiek tai realu? Ir kiek vilties turėtume PWD (žmonėms, sergantiems cukriniu diabetu), laikytis genų redagavimo koncepcijos, kad mūsų liga būtų nutraukta?

DNR perprogramavimas

Žinoma, genų redagavimo idėja siekiama „perprogramuoti mūsų DNR“ - pagrindinius gyvenimo blokus.

MIT ir Harvardo plačiojo instituto mokslininkai kuria įrankį, kuris galėtų perprogramuoti, kaip DNR dalys reguliuojasi ir išreiškia save - tai gali atverti kelią genų manipuliavimui, siekiant išvengti lėtinių ligų.

Be abejo, dėl viso to yra etinių sumetimų. Tarptautinis JAV komitetasNacionalinė mokslų akademija (NAS) ir Nacionalinė medicinos akademija Vašingtone, DC, 2017 m. Pradžioje paskelbė ataskaitą, kurioje iš esmės buvo geltona šviesa tęsti embriono genų redagavimo tyrimus, tačiau atsargiai ir ribotai. Ataskaitoje pažymėta, kad tokį būsimą žmogaus genų redagavimą ateityje kada nors galima leisti, tačiau tik atlikus daug daugiau rizikos ir naudos tyrimų ir „tik dėl įtikinamų priežasčių ir griežtai prižiūrint“.

Bet kas spėja, ką tai gali reikšti, tačiau viena mintis, kad tai gali apsiriboti poromis, kurios abi serga sunkia genetine liga ir kurių vienintelė paskutinė išeitis susilaukti sveiko vaiko gali būti tokio pobūdžio genų redagavimas.

Kalbant apie genų redagavimą ligomis sergančių pacientų ląstelėse, jau atliekami klinikiniai ŽIV, hemofilijos ir leukemijos tyrimai. Esamos genų terapijos reguliavimo sistemos yra pakankamai geros, kad būtų galima prižiūrėti tą darbą, komitetas nustatė, ir nors manipuliavimas genais „šiuo metu neturėtų vykti“, komiteto grupė teigė, kad tyrimai ir diskusijos turėtų būti tęsiami.

Šio tipo genų redagavimo tyrimai yra gerai vykdomi keliais aspektais, įskaitant kai kuriuos su diabetu susijusius projektus:

• Naudodamiesi CRISPR, mokslininkai ištaisė pelių Duchenne raumenų distrofijos genetinį defektą ir dezaktyvavo 62 kiaulių genus, kad gyvūnams augantys organai, tokie kaip širdies vožtuvai ir kepenų audiniai, nebūtų atmesti, kai mokslininkai bus pasirengę juos persodinti į žmonių.

• Šioje 2016 m. Gruodžio mėn. Istorijoje pranešama, kad Lundo universiteto diabeto centre Švedijoje mokslininkai naudojo CRISPR, norėdami „išjungti“ vieną iš genų, kurie, kaip manoma, gali sukelti diabetą, veiksmingai mažina beta ląstelių mirtį ir padidina insulino gamybą kasoje. .

• Niujorko memorialiniame Sloan Kettering vėžio centre biologas Scottas Lowe kuria terapijas, kurios įjungia ir išjungia naviko ląstelių genus, kad imuninė sistema juos lengviau sunaikintų.

• Maliarijos tyrinėtojai tiria daugybę būdų, kaip CRISPR galima naudoti manipuliuojant uodais, kad jie mažiau linkę perduoti maladiją; tas pats vyksta ir su pelėmis, perduodančiomis Laimo ligą sukeliančias bakterijas.

• Šiame 2015 m. Tyrime daroma išvada, kad tokio tipo genų redagavimo įrankis taps tikslesnis ir padės mums geriau suprasti diabetą per ateinančius metus, o neseniai paskelbtas tyrimas, paskelbtas 2017 m. Kovo mėn., Parodo pažadą genų terapiją naudojant šią techniką, kad kada nors būtų galima išgydyti T1D ( !), nors iki šiol jis buvo tiriamas tik naudojant gyvūnų modelius.

• Net Bostone įsikūręs Joslino diabeto centras domisi šia genų redagavimo koncepcija ir stengiasi sukurti pagrindinę programą, orientuotą į tokio tipo tyrimus.

Be to, diabeto tyrimų srityje tokios programos kaip „TrialNet“ agresyviai ieško tam tikrų autoimuninių biologinių žymeklių, kad per šeimas būtų galima atsekti T1D genetiką, kad būtų galima nukreipti ankstyvą gydymą ir net prevenciją ateityje.

Pranešama, kad šie nauji genų redagavimo metodai gali pagerinti maistinių gyvūnų, pavyzdžiui, be ragų galvijų, kiaulių, atsparių afrikiniam kiaulių marui ar kiaulių reprodukciniam ir kvėpavimo takų virusui, sveikatą ir gerovę ir pakeisti specifinius maistinių augalų bruožus. grybai, pavyzdžiui, neparudantys grybai.

Biologinis ir funkcinis diabeto gydymas

Prieš bendradarbiaujant su CRISPR, „ViaCyte“ požiūris buvo vadinamas „funkciniu gydymu“, nes jis galėjo pakeisti tik trūkstamas insulino ląsteles PWD kūne, tačiau negalėjo išspręsti autoimuninių ligos šaknų. Bet dirbdami kartu, jie gali padaryti abu, kad gautų tikrą „biologinį gydymą“.

„Bendra šio bendradarbiavimo jėga yra abiejų bendrovių patirtis“, - sako „ViaCyte“ prezidentas ir generalinis direktorius dr. Paulas Laikindas.

Jis sako, kad bendradarbiavimas vis dar yra ankstyvosiose stadijose, tačiau yra įdomus pirmasis žingsnis kuriant kamieninių ląstelių gautą produktą, kuris galėtų atsispirti imuninės sistemos atakoms - iš esmės pertvarkant ląstelių DNR, kad būtų išvengta imuninės sistemos atakos.

Gerai, mes negalime nepastebėti, kiek visa tai primena romaną Drąsus naujas pasaulis dizaineriai kūdikiai ginčijasi ir priverčia susimąstyti apie etiką: Ar teisinga kištis į aspektus žmonijos mums nepatinka, siekti sveikatos „tobulumo“?

Kad čia nesigilintume į politiką ar religiją, tačiau akivaizdu, kad visi norime vaistų nuo diabeto ir kitų ligų. Ar mes norime (ar reikalaujame) „vaidinti Dievą“, kad ten patektume? Lieka minties, kad būtum tikras.