Kas yra SMA infuzinė terapija? Išlaidos, gydymas ir dar daugiau

Infuzinė stuburo raumenų atrofijos (SMA) terapija apima vaistų, tiekiamų per adatas ar kateterius, naudojimą. Jis padeda valdyti simptomus ir užkirsti kelią laipsniškam jūsų griaučių raumenų silpnumui ir blogėjimui.

Geriamieji vaistai, tokie kaip risdiplamas (Evrysdi), vartojami per burną. Infuzijos terapija gali būti atliekama tiesiai į kūną venomis kaip intraveninė procedūra.

Kai kurie SMA vaistai adata suleidžiami į smegenų skystį (CSF) žemame stuburo kanalo lygyje po nugaros smegenimis.

Išlaidos

Svarstant savo gydymo galimybes, svarbu nepamiršti, kad SMA antpilai dažniausiai būna su ženklia kainų etikete.

Netrukus po to, kai 2019 m. Patvirtintas onasemnogenas abeparvovec-xioi (Zolgensma) - vienintelis genų terapija, patvirtinta kūdikių SMA, buvo įvertinta, kad tai yra brangiausias vaistas rinkoje, vienam pacientui kainuojantis 2,125 mln. USD.

Nors kritikai atkreipia dėmesį į aukštą „Zolgensma“ kainą, svarbu pripažinti, kad tai vienkartinis gydymas. Kitos SMA injekcinės terapijos priemonės gali kainuoti iki šimtų tūkstančių dolerių per metus, ir pacientams paprastai jas reikia vartoti reguliariai, dažnai daugelį metų.

Geros naujienos? Kai kurios draudimo bendrovės padaryti padengti SMA terapijos išlaidas. Tiksli aprėptis priklauso nuo jūsų politikos, todėl prieš pradedant bet kokį SMA gydymą svarbu išsiaiškinti išsamią informaciją su savo vežėju.

Taip pat galite pasikalbėti su savo gydytoju apie galimybę dalyvauti klinikiniuose tyrimuose, jei susidomėsite.

Gydymai

Žemiau pateikiamos infuzijos terapijos rūšys, šiuo metu galinčios gydyti SMA.

Genų terapijos užpilai

„Zolgensma“ yra pirmoji Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtinta infuzija SMA kūdikiams (dar vadinama I tipo SMA). Tai genų terapija, naudojama 2 metų ir jaunesniems vaikams.

Procedūros metu suleidžiamas sveikas, funkcionalus žmogaus išgyvenimo motorinio neurono (SMN) genas, kuris pakeistų trūkstamą ar neveikiančią versiją.

Skirtingai nuo kitų tipų infuzijų, atliekamų klinikinėje aplinkoje, Zolgensma skiriama tik kartą. Nors daugelis vaistų padeda tik palengvinti simptomus, genų terapija daro tiesioginius kūno pokyčius, kad pagerėtų bendri ligos padariniai.

Stuburo skysčio injekcijos

Iki šiol yra viena FDA patvirtinta SMA injekcija tiek vaikams, tiek suaugusiems: nusinersen (Spinraza).

Šis gydymas veikia didinant SMN baltymų gamybą - tai yra tai, ko žmonės, turintys SMA, patys nepakankamai gamina, yra labai svarbūs siekiant užkirsti kelią griaučių raumenų silpnumui ir išsekimui.

Kiti SMA užpilų tipai

Be ligos modifikavimo, yra ir kitų rūšių infuzijų, kurios padės gydyti SMA simptomus ir komplikacijas.

Pavyzdžiui, 2020 m. Tyrime nustatyta, kad intraveniniai bisfosfonatai (IV BP), infuzija, paprastai naudojama osteoporozės gydymui, padeda išvengti kaulų lūžių vaikams, sergantiems SMA.

Parduodami prekių ženklais „Aredia“ ir „Zometa“, BP užpilai gali padėti sustiprinti kaulus.

Ar tai veikia?

Infuzinė terapija yra veiksmingas SMA gydymas, ypač kai gydymas pradedamas nuo jauno amžiaus.

Tačiau dar nežinoma, ar infuzijos terapija padės SMA suaugusiesiems taip pat, kaip infantilūs ar vaikystėje prasidėję šios progresuojančios ligos potipiai.

Pavyzdžiui, Zolgensma vartojamas tik jaunesniems nei 2 metų vaikams, kuriems diagnozuota kūdikio pradinė SMA. Iki šiol tai parodė džiuginančius rezultatus, padidindama tų pacientų išgyvenamumą.

Nors Spinraza injekcijos gali būti naudojamos suaugusiesiems, poveikis nėra gerai suprantamas IV tipo SMA atveju. Šis potipis išsivysto po 21 metų. Iki šiol „Spinraza“ daugiausiai žadėjo vaikams nuo 2 iki 12 metų, tačiau įrodyta, kad tai naudinga ir SMA sergantiems suaugusiesiems.

Rizika

Taip pat svarbu su gydytoju aptarti galimą infuzijos terapijos riziką ir šalutinį poveikį. Galimas šalutinis poveikis gali būti kepenų pažeidimas, silpnumas ir injekcijos vietos skausmas.

Nors BP infuzijos gali sumažinti kaulų lūžių riziką, buvo pranešimų apie šlaunikaulio lūžius ir žandikaulio kaulų nekrozę. Tačiau šie nepageidaujami reiškiniai laikomi retais.

Gydytojas padės jums pasverti SMA infuzijų naudą ir galimą riziką.

Turėkite omenyje, kad bet kokio SMA gydymo veiksmingumas skiriasi. Jei gydytojas rekomenduoja infuzinę terapiją, tiksli rūšis priklausys nuo jūsų amžiaus, turimo SMA tipo ir bendros būklės.

Išsinešimas

Nors SMA nėra išgydoma, infuzijos terapija gali padėti valdyti simptomus ir užkirsti kelią progresuojančiam jūsų griaučių raumenų silpnumui ir pablogėjimui.

„Zolgensma“, kuri yra patvirtinta tik jaunesniems nei 2 metų vaikams, yra genų terapija, naudojama gydant kūdikių SMA.

Taip pat yra paauglių ir suaugusiųjų, sergančių SMA, įskaitant Spinraza, infuzijos terapijos galimybių, taip pat kitų tipų injekcijų, kurios užkerta kelią SMA komplikacijoms.