Eli Lilly neria į salelių ląstelių kapsuliavimą ir diabeto gydymo tyrimus

Didelis insulino gamintojas Eli Lilly žengia į salelių ląstelių kapsulę, pažymėdamas savo pirmąjį bandymą atlikti tyrimus, kurie galėtų paskatinti naują 1 tipo diabeto gydymo ir galimo gydymo erą.

Balandžio pradžioje Indianapolyje įsikūrusi „Pharma“ milžinė paskelbė apie naują bendradarbiavimą su „Biopharm“ startuoliu „Sigilon Therapeutics“ Kembridže, MA, kuriant implantuojamas mini kapsules, kuriose būtų insulino gamybos salelių ląstelių, kurios patektų į žmogaus pilvą - trunka mažiausiai metus. nereikia vaistų nuo imunosupresantų!

Tai pirmas kartas, kai Lilly persikelia į diabeto gydymo tyrimų erdvę, nors ji dalyvavo gydydama įvairius kitus sveikatos sutrikimus - atsikvėpdama išlikusiai abejonei, kad „Big Pharma“ iš tikrųjų nori išgydyti ligas, kurios joms atneša tiek daug pelno.

„Vaistas nuo cukrinio diabeto yra mūsų darbotvarkės prioritetas, tiesiog reikia išsiaiškinti tinkamą laiką ir projektą, į kurį reikėtų pereiti“, - sako dr. Ruth Gimeno, Eli Lilly diabeto ir medžiagų apykaitos tyrimų viceprezidentė Indianapolyje. „Tai yra unikalus derinys, kai esame salelių kamieninių ląstelių erdvėje, nes ji yra tinkama ląstelių terapijai, ir kapsuliavimo technologijos, kuriai nereikia imunosupresantų, radimas. Sudėjus abu ir pradėjus programą toje srityje ... atrodė, kad tinkamas laikas tai padaryti “.

Šis darbas su „Sigilon“ iš tikrųjų gali būti didelis žingsnis į salelių ląstelių transplantaciją, jei jie iš tikrųjų sugeba pašalinti neigiamą organizmo imuninės sistemos atsaką į implantuotas ir į kapsulę įsitaisiusias ląsteles. Šios didžiulės kliūties panaikinimas būtų reikšmingas etapas.

Dabar visas darbas yra ikiklinikinių stadijų, o iki pat žmogaus tyrimų - dar daug metų. Tačiau pažadas apie „Sigilon“ technologiją kartu su dideliu Lilly įnašu į tai daro gana intriguojantį net ir šiame ankstyvajame etape.

Sigilono „Afibromer Technology“

Taigi, kas yra „Sigilon“ technologija?

Pats Bostono srities startuolis yra tik maždaug vienerių metų senumo. Tai gyvybės mokslo inovacijų firmos „Flagship Pioneering“, kuri 2017 m. Viduryje pristatė „Sigilon“, finansavimą iš JDRF ir „Helmsley Trust“, sudarant 23,5 mln. USD.

„Sigilon“ platforma, žinoma kaip „Afibromer“ technologija, sujungia ląstelių inžineriją ir naują patentuotų implantuojamų biomedžiagų klasę. Tos biomedžiagos gali būti pagamintos į mažas mikrosferos kapsules - maždaug mažų karoliukų dydžio -, kurios nesukels imuninės fibrozės atsako žmogaus kūne, todėl imunosupresantų nereikėtų.

Šios į karoliukus panašios kapsulės būtų implantuojamos į pilvaplėvės ertmę (pilve tarp vidinių organų) atlikus trumpą chirurginę procedūrą, kas galėtų vykti gydytojo kabinete. Iš ten mums sakoma, kad „terapinės molekulės, kurias gamina ląstelės mikrosferos kapsulėse, būtų išskiriamos į kūną ir patektų į apyvartą“, o implantai liktų vietoje.

Kitaip tariant: į gliukozę reaguojančios ląstelės, esančios šiose mikrosferos kapsulėse, būtų nematomos imuninei sistemai ir galėtų prireikus atlikti savo darbą valdydamos gliukozės kiekį insulinu ar gliukagonu - ir Sigilonas sako, kad implantai gali trukti mažiausiai metus, jei ne ilgiau, prieš juos reikia pakeisti.

Žinoma, mes dar nematėme jokių žmonių rezultatų ... Ankstyvaisiais duomenimis, paskelbtais 2016 m., „Sigilon Afibromer“ technologija laboratorinėse pelėse dirbo 174 dienas. Sigilono žmonės mums pasakoja, kad kiti tyrimai rodo, kad jie truko metus ir potencialiai galėtų išgyventi kelerius metus, jei ras tinkamą ląstelių liniją. Tačiau, žinoma, nėra jokios garantijos, kas pasireikš bandymuose su žmonėmis.

Sigilon darbas kilo iš mokslininkų Roberto Langerio ir dr. Danielio Andersono, tiek MIT, tiek Bostono vaikų ligoninės, kurie įkūrė Sigilon, tyrimų; ir kompanija turi nemažai pasiekusių bendradarbių sąrašą, įskaitant daktarą Jose Oberholzerį, gerai žinomą dėl savo daugelio metų salelių transplantacijos darbo Ilinojaus universitete Čikagoje.

Savo ruožtu jie remia Sigilono galimybes atsisakyti reikalingų imunosupresantų - tai galėtų atverti visiškai naują diabeto gydymo tyrimų skyrių.

„Per pastarąjį dešimtmetį mes palaikėme tyrimus ... kad beta ląstelių pakeitimas taptų plačiai prieinama galimybe žmonėms, turintiems T1. Mes džiaugiamės, kad „Eli Lilly“ ir „Sigilon Therapeutics“ kuria naujas kapsulinių ląstelių terapijas, galinčias atkurti insulino gamybą ir tikimės, kokia nauda bus jų diabeto bendruomenei “, - sako JDRF vyriausiasis misijos pareigūnas Aaronas Kowalskis, ilgametis 1 tipo pacientas. pats.

Skiriasi nuo kitų „Islet Encapsulation Tech“?

Gerai, tai gali pasirodyti pažįstama, nes kiti taip pat tiria salelių ląstelių kapsuliavimo technologiją ta pačia kryptimi.

Du iš daugiausiai naujienų skleidžiančių metodų yra iš Diabeto tyrimų instituto Floridoje, jo „BioHub“, kuris jau persodintas žmonėms, sergantiems cukriniu diabetu, ir „ViaCyte“ įrenginiu „Encaptra“, kuriame šiuo metu atliekami bandymai su žmonėmis. Abi jos taip pat apgaubia salelių ląsteles ir skirtingu laipsniu leidžia diabetu sergantiems žmonėms vėl gaminti savo insuliną ir iš esmės tam tikrą laiką būti „be diabeto“. Įdomu tai, kad „ViaCyte“ taip pat neseniai paskelbė daugiau nei 200 naujų patentų savo patentuotai kapsuliavimo technologijai.

Tačiau Sigilonas sako, kad „Afibromer“ technologija skiriasi tuo, kad:

• jis naudoja tik suaugusių donorų žmogaus kamienines ląsteles
• nereikia imunosupresantų (!)
• tai ekonomiška ir keičiama (nors specifika yra TBD)

„Mes manome, kad laikui bėgant, kaip matėme kitose diabeto priežiūros srityse, geriausias sprendimas pacientams bus tiek pat, kiek apie produkto tiekimo mechanizmą, kaip panaudotą terapinę molekulę (insuliną)“, - sako Rich Allenas, atstovas spaudai. už Sigiloną. "Mes taip pat manome, kad" Sigilon "kapsuliavimo technologija suteikia strateginį pranašumą salelių ląstelių terapijai per se, nes ji gali išvengti svetimkūnio atsako ir įgalinti ilgalaikį ląstelių išgyvenimą ir funkciją."

Kalbant apie jų vamzdyną, „Sigilon“ mums sako, kad paleidimas turi vidinį tikslą 2019 m. Pirmiausia tęsti savo kraujo sutrikimų programą, o po to kuo greičiau pereiti į šios salelių ląstelių programos klinikinius tyrimus.

Kai tai atsitiks, Lilly perims vėlesnius klinikinių mokslinių tyrimų ir plėtros etapus, kad pasirengtų reguliavimo patvirtinimui, kuris geriausiu atveju yra keleri metai. Tada Filijai patvirtinus, Lilly turėtų išimtines teises prekiauti ir parduoti šį produktą / procedūrą visame pasaulyje.

Lilly pomėgis išgydyti diabetą

Daugeliui diabeto bendruomenės narių Eli Lilly nėra pirmoji organizacija, atėjusi į galvą, pagalvojus apie tuos, kurie gydo diabetą. Insulino gamyba paprastai yra svarbiausia, po to greičiausiai kyla tam tikras kumščio lygis dėl staigių kainų ir nepasiekiamumo. Galbūt net prisiminsite, kaip „Lilly“ dabar koja į „D-tech“ erdvę, 2017 m. Pabaigoje paskelbdama apie savo planą kelyje sukurti insulino pompą ir išmanųjį insulino švirkštiklį.

Dabar mes taip pat galime įtraukti su D-Cure susijusį mokslą į šį sąrašą.

"Nors ląstelių kapsuliavimo tyrimai yra nauji, Lilly per visą mūsų istoriją skyrė gydymą ir palaikomąją terapiją įvairiose ligos būsenose", - sakė Gregas Kuetermanas, Lilly diabeto komunikacijos direktorius. „Kelias dažnai sekė ligą ir kylantį mokslą apie ją“.

Mums sakoma, kad šis „Lilly-Sigilon“ bendradarbiavimas vyko kelis mėnesius, kol galiausiai buvo paskelbtas balandžio pradžioje, ir kad susitikimas, vykęs per didžiąją JP „Morgan Healthcare“ konferenciją sausio mėnesį, padėjo sutvirtinti sandorį.

Taip pat verta pabrėžti, kad 2018 m. Sausio mėn. Dr. Davidas Molleris paliko Eli Lilly naujųjų technologijų ir inovacijų verslo plėtros viceprezidento vaidmenį, kad taptų „Sigilon“ vyriausiuoju mokslo pareigūnu - šis žingsnis tikriausiai taip pat parodė, kaip susidarė bendradarbiavimas, kai susidarė bendradarbiavimas tai padarė.

Taip, su šiuo sandoriu yra susijęs didelis gabalas grynųjų: „Sigilon“ iš anksto gaus 63 mln. USD, taip pat neatskleistą „Lilly“ nuosavo kapitalo investiciją ir iki 410 mln. USD tarpinių mokėjimų per bendradarbiavimą.

Dr. Gimeno iš „Lilly“ sako, kad pradinis šio susitarimo lyderis buvo Lilly Cambridge inovacijų centras, kuris, pasak jos, yra būtent to naujojo inovacijų centro įkūrimo taškas. Darbas su Sigilonu buvo visiškai logiškas, atsižvelgiant į tai, ką jie atneša ant stalo. Bus jungtinis „Lilly-Sigilon“ valdymo komitetas, kuris prižiūrės šį projektą jo eigoje.

„Tai yra mūsų strategijos dalis žvelgiant į išorinę aplinką. Neįmanoma visko vystyti patiems, todėl matau didelę vertę šiuose bendradarbiavimuose “, - sakė ji.

Remdamasi Sigilon patirtimi, susijusia su ląstelių terapija, orientuota į T1, kartu su imunosupresijos šalinimu, Gimeno sako, kad ji džiaugiasi galimybėmis - tiek iš Lilly tyrimų pusės, tiek iš savo asmeninės POV kaip tetos iki dukterėčios, gyvenančios 1 tipo cukriniu diabetu.

Viltis prieš Hype

„Lilly“ tikrai nėra pirmoji „Pharma“ kompanija, įžengusi į diabeto gydymo areną, nes kitos - įskaitant tiesioginius konkurentus insulino ir diabeto vaistų srityje - tai darė anksčiau.

Pavyzdžiui, „Janssen Pharmaceuticals“ prieš keletą metų paskelbė apie savo ligų perėmimo greitintuvą (DIA), kurio tikslas - tirti T1D ir galiausiai išgydyti būklę. Greita „Google“ paieška atneš daug kitų projektų, įskaitant „Novo“ kamieninių ląstelių naudojimą ir „Sanofi“ susidomėjimą beta ląstelių regeneracija kaip vykdomų su gydymu susijusių tyrimų projektų pavyzdžius.

Visa tai sieja tai, kad šiuo metu jos yra futuristinės vizijos, negarantuojančios, kad jos sieks savo aukštų gydymo tikslų.

Žinoma, kai tik atsiranda diabeto gydymo tyrimų, kalbama ir apie sąmokslą. Taip, kai kurie žmonės mano, kad yra aktyvus „Pharma“ (o gal net FDA ir didelių nacionalinių ne pelno organizacijų?) Planas sustabdyti gydymą siekiant išsaugoti pinigų srautus.

Kiti pažymi, kad tai tik nesąmonė, nes pats gydymas gali būti gana pelningas, tuo pačiu išgelbėdamas gyvybes.

Didžiausia viltis yra ta, kad bet koks „gydymas“ - biologinis ar technologinis - bus prieinamas ir prieinamas visiems, kuriems to reikia. Bet kaip ir šioje srityje, mes tiesiog turėsime palaukti ir pamatyti.