Tiems iš mūsų, kurie serga 1 tipo cukriniu diabetu, idėja į kasą implantuoti sveikas naujas insuliną gaminančias ląsteles atrodo kaip tobulas sprendimas.
Žingsnis tiesiai aukštyn! Gaukite savo insulino gamybos beta ląsteles visą gyvenimą ...
Deja, tai nėra taip paprasta. Panagrinėkime atidžiau, ką reiškia tokia transplantacija, kalbant apie laiką, kainą, riziką ir šalutinį poveikį.
Štai septyni svarbūs dalykai, kuriuos reikia žinoti apie diabeto ląstelių transplantacijas:
Vien tik beta ląstelių persodinti negalima
Ląstelės, gaminančios insuliną sveikoje kasoje, yra to organo srityje, vadinamoje Langerhanso salelėmis. Kiekvienoje salelių ląstelėje yra alfa, beta ir delta ląstelių.
„Tačiau galite ne tik erzinti beta ląsteles transplantacijai. Pakankamai sunku izoliuoti salelių ląsteles. Vietoj to, jūs turite išvalyti salelių ląsteles, išnaikindami deltos ir alfa ląsteles “, - aiškina garsus endokrinologas dr. George'as Grunbergeris, Miuncheno Grunbergerio diabeto instituto įkūrėjas.
Alfa ląstelės valdo jūsų gliukagono poreikius, kad būtų išvengta mažo cukraus kiekio kraujyje - kurie, kaip parodė tyrimai, neveikia tiems, kurie serga 1 tipo diabetu.
Delta ląstelės išskiria somatostatiną, dar vieną hormoną, kuris daugiausia susijęs su jūsų virškinimo ir nervų sistemos funkcija.
Galiausiai beta ląstelės yra atsakingos už insulino ir hormono, vadinamo amilinu, gamybą. Insulinas, kaip jūs tikriausiai žinote, padeda jūsų kūnui panaudoti gliukozę kraujyje, kad energija būtų nedelsiant arba sukaupta.
Amilinas veikia trimis būdais, kurie padeda valdyti cukraus kiekį kraujyje valgant ir po valgio: jis slopina jūsų kepenų išsiskyrimą iš saugomo cukraus, vėluoja, kaip greitai jūsų skrandis išleidžia cukrų į kraują, ir padeda jaustis labiau patenkintam po valgio.
Vienintelis dalykas, kurį jūsų, kaip 1 tipo cukriniu diabetu sergančio žmogaus, puola yra beta ląstelės, o tai reiškia, kad transplantacija turėtų sutelkti dėmesį į salelių ląsteles, kuriose yra tik beta ląstelės. Tai iššūkis, su kuriuo susiduria mokslininkai.
"Ir beta ląstelės negali daugintis - jos gali augti tik vaisiuje arba iškart po jūsų gimimo", - paaiškina Grunbergeris.
Salelių ląstelių transplantacijos dar nėra patvirtintos FDA
Šiuo metu, jei norite gauti salelių ląstelių transplantaciją, turite dalyvauti viename iš daugelio vykstančių klinikinių tyrimų.
„FDA vis dar laiko salelių ląstelių transplantaciją„ eksperimentine “, - paaiškina Grunbergeris. „Šie tyrimų tyrimai vyko dešimtmečius, o klinikinių tyrimų yra visame pasaulyje ir JAV.“
Čia rasite informacijos apie salelių ląstelių transplantacijos klinikinius tyrimus JAV.
Persodinimas yra brangus, tačiau jo dar negalima nusipirkti
„Pati transplantacija kainuoja tik 20 000 USD, tačiau jūs turite atsižvelgti į salelių ląstelių valymo išlaidas prieš transplantaciją ir ligoninės buvimą po transplantacijos, kuri gali sudaryti maždaug 138 000 USD“, - sako Grunbergeris.
Kadangi tokio tipo transplantacija atliekama tik atliekant klinikinius tyrimus, šių tyrimų pacientai neprivalo mokėti už procedūrą. Bet jei ir kai procedūra taps plačiau prieinama, daugeliui pacientų tai bus per brangu.
Imuninės sistemos slopinimas tebėra didžiausia kliūtis
Mokslininkai gana gerai ištobulino implantavimo procedūrą, kuri apima šiuos pagrindinius veiksmus:
- Užtikrinkite visiškai veikiančių insulino salelių ląstelių šaltinį iš „ką tik“ mirusios kasos.
- Ekstrahuokite, išskirkite ir išvalykite salelių ląsteles, kad jose būtų tik beta ląstelės.
- Infuzuokite ląsteles gravitacijos būdu per vartų veną, kur salelių ląstelės nusėda kepenyse.
- Apsaugokite persodintas ląsteles nuo imuninės sistemos užpuolimo, įveddami imunosupresantus ar kapsules - tai ir siekia naujesnės technologijos, tokios kaip „ViaCyte“.
- Pacientas turėtų sėkmingai pradėti gaminti insuliną per kelias savaites po transplantacijos, tačiau kai kuriems tai gali užtrukti iki 3 mėnesių.
Pirmosios salelių ląstelių transplantacijos buvo atliktos 1989 m., O pasisekimo procentas buvo labai mažas - tik 8 proc. Pacientų iki pirmųjų metų pabaigos nevartojo insulino.
Novatoriškas „Edmontono protokolas“ buvo paskelbtas 2000 m. „New England Journal of Medicine“. Šis protokolas panaikino steroidų naudojimą ir tapo salelių ląstelių transplantacijos procedūrų standartu šiandien. Tai apima „lokalizuotą“ imunosupresiją, o ne „viso kūno imunosupresiją“.
Tačiau imunosupresijos poreikis siekiant išvengti imuninės sistemos atakos persodintoms ląstelėms išlieka silpniausia viso to grandis, aiškina Grunbergeris. Taip yra todėl, kad šalutinis poveikis, atsirandantis dėl imunosupresijos, gali būti pavojingas ir visą gyvenimą.
Kalifornijos universitetas, San Franciskas (UCSF), dirba su vaistu, vadinamu efalizumabu, ir praneša, kad tai yra viena iš efektyviausių galimybių slopinti čia žaidžiančias specifines imuninės sistemos ląsteles: efektorių T ląsteles ir TREG populiacijas.
Salelių ląstelės persodinamos į kepenis
Jei jums įdomu, kur gydytojai įdėjo ląsteles, tai būtų vartai, esantys viršutiniame dešiniajame pilvo kvadrante, nutekantys į jūsų kepenis. Jis naudojamas daugeliui kitų procedūrų, o tai reiškia, kad transplantacijos ir pristatymo į šią veną procesas yra gerai nustatytas, aiškina Grunbergeris.
„Portalinę veną yra lengviausia pasiekti, nes ji yra didelė ir suteikia pakankamą kraujo tiekimą. Persodinus, salelių ląstelėms išgyvenimui reikalingas ir deguonis, ir gliukozė, o tai reiškia, kad ląstelės gali išlikti sveikos kraujyje (arba) ląstelės gali sunaikinti ... Nėra jokio skirtumo, kur šias ląsteles dedate taip ilgai nes yra pakankamas kraujo tiekimas “.
Sėkmę įvertinti yra sudėtinga
Pirma, svarbu suvokti, kad standartinė salelių ląstelių transplantacija nėra „viena ir padaryta“ tipo procedūra. Jūsų imuninė sistema valios toliau atakuokite ir naikinkite salelių ląsteles, nepaisant imunosupresijos, o tai reiškia, kad jums reikės pasikartojančių transplantacijų kas kelerius metus, atsižvelgiant į jūsų kūno asmeninį sėkmės rodiklį.
Besivystanti technologija, tokia kaip „ViaCyte“ salelių ląstelių kapsulė, siekia tai pakeisti, tačiau iki jos plačios prieinamumo reikia bent dešimtmečio.
Nepaisant pasikartojančių transplantacijų poreikio, šiandienos sėkmės rodikliai yra dideli, sako Grunbergeris, „bet kaip jūs vertinate sėkmę?“
Jis mano, kad sėkmė priklauso nuo to, ar pacientas turi toliau švirkšti insuliną per siurblį, švirkštimo priemonę ar švirkštą, tačiau daugelyje tyrimų sėkmė grindžiama tuo, kad pasiekta A1C mažiau nei 7,0 proc.
Daugelis pacientų gali pakelti antakį dėl šio sėkmės apibrėžimo, nes šiandieninė diabeto valdymo technologija ir insulinas leidžia pasiekti A1C iki 7,0 proc.
„Grunberger“ praneša apie tipinius salelių ląstelių transplantacijos rezultatus:
- Praėjus vieneriems metams po transplantacijos, maždaug 75 procentai pacientų vis dar neturi insulino.
- Praėjus dvejiems metams po transplantacijos, maždaug nuo 40 iki 50 procentų pacientų vis dar nėra insulino.
- Praėjus 3 metams po transplantacijos, maždaug 10–30 procentų pacientų vis dar „neturi insulino“.
Galų gale jums reikės dar vienos transplantacijos, greičiausiai per 3 metus. Kol jūs ir toliau pretenduojate į klinikinį tyrimą, galite toliau gauti transplantacijas.
"Iš pradžių taip, sėkmės procentas yra praktiškai 100 proc., Tačiau salelių ląstelių sunaikinimo po transplantacijos greitis kiekvienam pacientui skiriasi", - priduria dr. Grunbergeris.
„Turėjau vieną pacientę, kuriai buvo atliktos trys transplantacijos iš eilės, ir ji daugiau nei 40 metų gyveno su 1 tipo cukriniu diabetu. Iš pradžių po kiekvienos transplantacijos ji buvo „be insulino“.
Vienu retu UCSF atveju vienam pacientui po jos persodinimo teko nutraukti imunosupresiją dėl latentinio Epstein-Barr viruso išsivystymo. Kaip bebūtų keista, ji visiškai atsigavo ir visus metus be imunosupresijos buvo „be insulino“.
Šalutinis poveikis būna nuo lengvo iki nemalonaus
Šalutinis transplantacijos poveikis iš tikrųjų priklauso nuo imunosupresinių vaistų šalutinio poveikio.
Nors šiandieninėse transplantacijose naudojama labiau lokalizuota imunosupresija, kad paveiktų tik imuninę sistemą, o ne visą kūną, rizika ir šalutinis poveikis yra nuo lengvo iki reikšmingo.
„Visi pacientai skundėsi pykinimu iškart po salelių ląstelių infuzijos, kuri praeina per 24–36 valandas“, - pažymima „American Journal of Transplantation“ paskelbtame 2011 m. transplantacijos.
Kiti pastebėti šalutiniai poveikiai, kurie svyruoja nuo lengvo iki sunkaus, gali būti:
- išbėrimas ar odos paraudimas injekcijos vietoje po pirmosios dozės
- viduriavimas
- atsitiktinė kepenų punkcija, kuri išnyko savaime
- dalinė vartų venų trombozė, kuri išnyko skystinant kraują
- padidėjęs Epstein-Barr viruso (EBV) lygis, rodantis infekciją
- neutropenija (mažas neutrofilų skaičius, kuris padidina infekcijos riziką)
- trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis kraujyje, kuris apsaugo nuo sveiko kraujo krešėjimo)
- simptominės burnos opos, kurios yra skausmingos opos burnoje
Esmė
Taigi, jei turėtumėte galimybę, turėtumėte užsiregistruoti į salelių ląstelių transplantacijos klinikinį tyrimą?
Jei esate gana sveikas asmuo, atitinkantis tinkamumo kriterijus, gali būti verta to praleisti. Tiesiog žinokite, kad tai nėra lengva išspręsti 1 tipo cukrinį diabetą. Vietoj to, tai gali suteikti žymiai stabilesnį cukraus kiekį kraujyje, tačiau neišvengiamai kyla ir kitų pavojų bei medicininių problemų.
Taip yra todėl, kad imuninės sistemos slopinimas neišvengiamai kelia didelę riziką ir yra didžiausia kliūtis, kurią šiuolaikinė medicina stengiasi įveikti sėkmingai persodinant nieko, įskaitant salelių ląsteles.
.jpg)
